Thérapie par cellules souches pour la dystrophie musculaire: déroulement, à qui elle s'adresse et ce que montrent les résultats

Envisagez-vous un traitement par cellules souches pour la dystrophie musculaire?

Les dystrophies musculaires sont des maladies musculaires héréditaires. Les traitements curatifs sont limités. La plupart visent à ralentir la progression et à limiter d’autres lésions musculaires ainsi que le risque d’infections respiratoires, et ainsi à préserver la qualité de vie. Le traitement par cellules souches est étudié en complément. Des études indiquent qu’une thérapie cellulaire peut améliorer ou préserver des fonctions musculaires altérées dans les différentes formes de dystrophie musculaire (1, 2, 3).

Poursuivez votre lecture pour voir si un traitement par cellules souches de la dystrophie musculaire peut vous convenir.

La thérapie par cellules souches guérit-elle la dystrophie musculaire?

Non. La thérapie par cellules souches ne guérit pas la dystrophie musculaire.

Les dystrophies musculaires viennent de défauts dans des gènes nécessaires à un muscle sain. Les cellules de cordon ombilical que nous utilisons ne corrigent pas ces gènes. Les études publiées et nos propres données de suivi décrivent, chez de nombreux patients, une amélioration ou une stabilisation de fonctions précises, comme la force, l’équilibre et l’amplitude du mouvement. Ce n’est pas le cas de tous. La maladie continue de progresser. Le bénéfice clinique n’est pas garanti, le degré d’amélioration varie beaucoup d’un patient à l’autre, et le traitement reste expérimental (1, 2, 3).

Ce que montre la recherche la plus récente

Pour le type de cellules que nous utilisons, les données publiées sont encore précoces et portent surtout sur la sécurité. Une étude de phase 1 menée en Corée en 2025 a administré à six garçons atteints de Duchenne une dose intraveineuse unique de cellules souches mésenchymateuses issues de la gelée de Wharton de cordons de donneurs. Les 18 événements indésirables étaient légers, aucun n’était grave. Le traitement a été bien toléré. Pendant les 12 semaines suivantes, aucun signe de bénéfice n’est apparu. Les scores moteurs et la distance de marche ont baissé, et la créatine kinase a diminué puis est revenue à la valeur de départ. Il s’agissait d’une dose unique, sans groupe témoin. La même équipe a enregistré un essai randomisé plus large, avec des doses répétées (Résumé de l’étude, 12).

On étudie les cellules souches mésenchymateuses dans la dystrophie musculaire à cause du travail de laboratoire. Dans une étude chez la souris menée au Japon en 2023, des souris mdx, le modèle habituel de la Duchenne, ont reçu chaque semaine par voie intraveineuse des cellules stromales mésenchymateuses issues de l’amnios. Par rapport aux souris non traitées, l’inflammation dans le muscle a diminué, et la force de préhension ainsi que la distance de course se sont maintenues jusqu’à un an. Les cellules avaient disparu du muscle au bout de dix semaines, la cicatrisation musculaire n’a pas diminué, et la dystrophine n’a pas été restaurée (Résumé de l’étude, 14). Les résultats chez la souris ne se transposent pas directement aux patients. Les cellules de cette étude ne venaient pas du cordon ombilical. Le travail soutient toutefois l’idée que ces cellules agissent en calmant l’inflammation, et non en devenant du muscle.

La preuve la plus solide qu’une thérapie cellulaire peut ralentir la Duchenne vient d’un autre produit. HOPE-3, un essai de phase 3 en double aveugle contre placebo, publié dans The Lancet en 2026, a traité 106 garçons et jeunes hommes atteints d’une dystrophie musculaire de Duchenne avancée par des perfusions intraveineuses répétées de déramiocel, un produit cellulaire issu du tissu cardiaque, ou par un placebo. Le déclin de la fonction du bras a été environ 54% plus lent avec les cellules (p = 0,029). Le critère cardiaque principal n’a pas été atteint, et l’analyse principale a été modifiée avant la levée de l’aveugle. Les effets indésirables étaient le plus souvent légers à modérés. Les plus fréquents étaient des maux de tête, une toux, de la fièvre, des nausées et un cœur rapide. Des réactions de type allergique sont survenues chez 41,5% des patients traités, contre 15,4% sous placebo, malgré un traitement préalable par corticoïdes et antihistaminiques (Résumé de l’étude, 15). L’essai de phase 2 HOPE-2, avec 20 patients, allait dans le même sens. Un garçon a eu une réaction allergique grave qui a nécessité de l’adrénaline (Résumé de l’étude, 16). Le déramiocel n’est pas un produit de cellules souches mésenchymateuses et ce n’est pas ce que nous utilisons. Ces résultats montrent qu’une thérapie cellulaire peut ralentir la Duchenne. On ne peut pas les étendre à d’autres produits cellulaires.

Une étude pilote de 2025 sur le DT-DEC01, un produit de cellules musculaires fusionnées en laboratoire, a rapporté des gains chez trois patients qui ne marchaient pas. Ces gains ont atteint un pic puis ont diminué. L’étude était financée par l’entreprise et n’avait pas de groupe témoin (Résumé de l’étude). Une revue critique de l’ensemble du domaine, en 2025, est sceptique envers les cellules souches mésenchymateuses dans la Duchenne, rappelle que les premiers essais de transfert de myoblastes ont été négatifs dans l’ensemble, et voit la difficulté principale dans le fait de faire prendre suffisamment de cellules dans le muscle (Résumé de l’étude).

Aujourd’hui, un produit cellulaire a des données de phase 3 en faveur d’un déclin plus lent. Pour les cellules souches mésenchymateuses de cordon, les données de sécurité sont bonnes et le mécanisme est appuyé par le travail chez l’animal. Il n’y a pas encore de preuve contrôlée d’un bénéfice chez les patients. Tous nos résumés figurent dans l’index des résumés d’études sur la dystrophie musculaire.

Qui peut recevoir un traitement par cellules souches pour la dystrophie musculaire?

• Moment. Il n’y a pas de moment fixe. Nous recommandons en général de le chercher tôt après le diagnostic, pendant l’enfance. Plus l’intervention est précoce, plus il est facile de limiter d’autres lésions des fibres musculaires avant une fonte durable.
• Différentes formes. Nous voyons des patients atteints de Duchenne, de Becker et d’autres formes. Les essais publiés de thérapie cellulaire portent presque tous sur la Duchenne. Pour les autres formes, il y a moins de données pour cadrer les attentes (3, 6).
• Cœur et respiration. La fonction cardiaque et la fonction respiratoire font partie de l’examen médical. Elles décident si le voyage et le traitement sont sûrs (2, 4, 5).
• Traitement habituel. Les corticoïdes, la kinésithérapie et tout traitement approuvé qui vise le gène continuent comme prescrits. La thérapie par cellules souches ne les remplace pas (3, 4, 5).

L’indication se décide au cas par cas. Chaque demande va à notre service médical, qui examine l’état du patient par notre système d’évaluation médicale en ligne et recommande ensuite seulement un lieu de traitement et un protocole. Parlez à nos spécialistes avant de décider, afin de savoir ce que l’on peut attendre de façon réaliste dans votre cas.

Envoyez-nous le dossier médical. Notre équipe vous répondra.

Améliorations possibles après une thérapie par cellules souches pour la dystrophie musculaire

Comment la thérapie par cellules souches agit sur les symptômes de la dystrophie musculaire

Les cellules souches sont des cellules immatures. Elles peuvent se renouveler et, selon le type, devenir un ou plusieurs types de cellules spécialisées. Plusieurs cellules souches et progénitrices ont été étudiées dans la dystrophie musculaire, dont des cellules souches issues du muscle, des cellules stromales mésenchymateuses, des cellules de moelle osseuse et des progéniteurs musculaires issus de cellules souches pluripotentes (3, 6).

Un objectif majeur de la thérapie cellulaire dans la dystrophie musculaire est de soutenir la réparation ou le remplacement des fibres musculaires endommagées. Certaines cellules souches et progénitrices myogéniques peuvent contribuer directement à de nouvelles fibres ou fusionner avec des fibres existantes. D’autres types, dont les cellules stromales mésenchymateuses, agiraient surtout en libérant des facteurs de croissance et d’autres molécules de signal qui soutiennent l’environnement du muscle (3, 6).

En plus d’une contribution possible à la réparation musculaire, plusieurs approches par cellules souches ont été étudiées pour d’autres effets possibles (3, 6):

• Réparation et régénération des fibres. Certaines cellules souches et progénitrices myogéniques contribuent directement à former du muscle nouveau. D’autres types peuvent soutenir les mécanismes de réparation de l’organisme.
• Système immunitaire et inflammation en cours. Les cellules souches produisent plusieurs antioxydants et réduisent ainsi le processus de destruction et d’atrophie musculaire qui caractérise les différentes dystrophies (6).
• Vitesse de la fibrose. Des études suggèrent que, dans la dystrophie musculaire, les cellules souches réduisent le dépôt de tissu fibreux dans le muscle, donc la formation de cicatrice et le degré de dystrophie. Cette fonction est attribuée à la capacité des cellules souches de moduler l’immunité, comme indiqué plus haut (6).
• Apport sanguin aux muscles. Elles stimulent la formation de nouveaux vaisseaux, néovascularisation et angiogenèse, par des facteurs de croissance vasculaires comme le VEGF. Un meilleur apport sanguin permet une réparation et une régénération musculaires meilleures et plus rapides (6).
• Mort cellulaire. En libérant des substances, elles peuvent inhiber l’apoptose, la mort cellulaire programmée, des cellules endommagées jusqu’à ce qu’elles soient réparées (6, 7).

Bénéfices de la thérapie par cellules souches dans la dystrophie musculaire

Plusieurs études utilisant des cellules souches ont rapporté des résultats positifs chez ces patients (8, 9, 10, 11). Dans une étude, un patient qui dépendait d’un fauteuil roulant a commencé à marcher avec appui après la transplantation (9).

La source des cellules et la voie d’administration varient beaucoup dans les dystrophies musculaires. Des évolutions positives ont été vues avec plusieurs de ces méthodes.

La thérapie par cellules souches chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire a conduit à (8, 9, 10, 11):

• Une force musculaire améliorée
• Une fonction respiratoire améliorée
• Une marche et une mobilité améliorées
• Un équilibre amélioré
• Une motricité fine améliorée, par exemple l’écriture
• Des taux de créatine kinase plus bas
• Davantage de fibres musculaires qui fonctionnent normalement

Sécurité, effets indésirables et contrôle de la qualité des cellules

Comme tout traitement médical, la thérapie par cellules souches peut avoir des effets indésirables. Les premières études cliniques suggèrent que le traitement par cellules souches mésenchymateuses a en général été bien toléré chez des patients atteints de dystrophie musculaire. Les études disponibles sont petites, et les données de sécurité à long terme restent limitées. Dans une étude polonaise de 2021 portant sur 22 patients, surtout des adultes atteints d’une dystrophie des ceintures et d’autres formes, qui ont reçu des perfusions répétées, intraveineuses ou intrathécales, de cellules souches mésenchymateuses de cordon, un seul patient a eu des maux de tête et une douleur lombaire passagers, et un patient a pris du poids (Résumé de l’étude, 11). Dans l’étude de phase 1 de 2025 chez six enfants atteints de Duchenne, aucun événement indésirable grave lié au traitement et aucune toxicité limitant la dose n’ont été observés. Les événements légers comprenaient une rougeur et un gonflement passagers au site de perfusion, des maux de tête, et un garçon gêné par l’odeur du produit (Résumé de l’étude, 12).

Notre protocole administre les cellules par voie intraveineuse et par injection intramusculaire dans les muscles atteints. Les injections intramusculaires peuvent causer une douleur, une sensibilité ou une gêne passagères aux points d’injection.

Des analyses plus larges de perfusions de cellules souches mésenchymateuses dans d’autres maladies vont dans le même sens. Une revue systématique de 2020 de 55 essais randomisés, avec 2 696 patients adultes, n’a pas trouvé d’augmentation des décès, des cancers, des infections ou des caillots avec les cellules. La fièvre était plus fréquente (13).

Chaque lot de cellules est contrôlé, testé deux fois et traçable par un code avant d’être libéré. L’ensemble du processus est décrit sur notre page des normes et certifications.

Où le traitement a lieu, et selon quelles règles

Le traitement est réalisé dans des hôpitaux partenaires à Bangkok, en Thaïlande, et à Dongguan, en Chine. La FDA américaine ne l’a pas approuvé et nous ne le proposons pas aux États-Unis. Il est administré selon la réglementation thaïlandaise et chinoise de la thérapie cellulaire. Les cellules sont préparées dans des laboratoires accrédités CNAS, BPF et ISO. Les accréditations et les certificats figurent sur notre page des normes et certifications.

Notre programme de traitement en détail

Beike se distingue des autres prestataires de traitement par cellules souches. Depuis 2005, nous développons et ajustons nos protocoles. L’idée est que les patients ne tirent un vrai bénéfice des cellules souches que si la solution est très complète.

Nous pensons qu’une stimulation par plusieurs thérapies est nécessaire pour soutenir la réponse régénérative des cellules souches. Nos protocoles comprennent donc des thérapies quotidiennes. Nous utilisons aussi plusieurs types et de grandes quantités de cellules souches, adaptés à chaque patient, pour que le potentiel régénératif du traitement soit aussi grand que possible.

Notre programme de thérapie par cellules souches pour la dystrophie musculaire consiste en 4 à 8 injections simples et peu invasives de cellules souches de cordon ombilical. Les cellules sont transplantées par deux voies: par voie intraveineuse, avec une perfusion habituelle, et par injection intramusculaire dans les muscles atteints. Ces deux voies d’administration visent une meilleure action, tout en restant sûres et peu contraignantes pour le patient.

Traitement par cellules souches de la dystrophie musculaire, témoignage

Rafael a reçu un diagnostic de dystrophie musculaire dans l’enfance. Avec le traitement par cellules souches, il a vu une progression plus lente de la maladie. Dans cette vidéo, il reçoit son troisième traitement complet par cellules souches dans notre hôpital partenaire. Des gestes quotidiens comme tenir un verre, manger seul, frapper un ballon ou écrire sur son téléphone ou son ordinateur sont devenus plus faciles, et sa qualité de vie s’est améliorée.

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Questions fréquentes

Q.La thérapie par cellules souches peut-elle guérir la dystrophie musculaire?

A.

Non. La thérapie par cellules souches n’est pas un traitement curatif de la dystrophie musculaire. Les cellules que nous utilisons ne corrigent pas le défaut génétique à l’origine de la maladie, qui continue de progresser. Ce que décrivent les études et nos propres données de suivi, c’est une amélioration ou une stabilisation de fonctions précises chez beaucoup de patients, pas chez tous. L’amélioration ne peut pas être garantie et varie beaucoup d’un patient à l’autre.

Q.La thérapie par cellules souches pour la dystrophie musculaire est-elle approuvée par la FDA?

A.

Non. La FDA américaine n’a pas approuvé la thérapie par cellules souches pour la dystrophie musculaire, et nous ne la proposons pas aux États-Unis. Le traitement est réalisé dans des hôpitaux partenaires en Thaïlande et en Chine, selon la réglementation de ces pays pour la thérapie cellulaire. Les laboratoires qui préparent les cellules sont accrédités CNAS, ISO et BPF. Ce n’est pas la même chose qu’une approbation de la FDA pour le traitement. Le détail est sur notre page des normes et certifications.

Q.Qu'est-ce que la dystrophie musculaire?

A.

Les dystrophies musculaires forment un large groupe de maladies héréditaires. Elles se caractérisent par une faiblesse et une fonte progressives de différents muscles. Il en existe beaucoup de types. Le plus connu, et malheureusement le plus sévère, est la dystrophie musculaire de Duchenne, DMD (1, 2).

Q.Quels sont les symptômes de la dystrophie musculaire?

A.

Les symptômes varient beaucoup selon le défaut, donc selon le type. Ceux de la DMD sont plus sévères et évoluent plus vite que ceux de formes plus légères, comme la dystrophie musculaire de Becker. La DMD est la forme la plus fréquente. Elle se manifeste en général vers 4 à 5 ans par (2, 4, 5):

• Une faiblesse et une fonte musculaires progressives
• Un retard des étapes motrices
• La perte d’une marche déjà acquise, par exemple se tenir debout ou marcher
• Des complications respiratoires répétées, parce que les muscles respiratoires sont atteints
• Des anomalies cardiaques, en général vers l’âge de 20 ans

Quand la DMD progresse, la marche est perdue. Les complications les plus graves viennent du cœur et des muscles respiratoires, pas des muscles des membres eux-mêmes (2, 5).

Q.Quels traitements existent aujourd'hui pour la dystrophie musculaire?

A.

Les dystrophies musculaires viennent de défauts génétiques héréditaires dans les gènes qui assurent le développement et le fonctionnement du muscle. Les options sont limitées, comme pour beaucoup d’autres maladies héréditaires. Elles comprennent aujourd’hui:

• La kinésithérapie. Elle reste, avec les corticoïdes, la forme principale de traitement (2, 4, 5).
• Les corticoïdes. Ce sont des anti-inflammatoires puissants, qui peuvent aussi moduler la réponse immunitaire. Des données montrent qu’un usage précoce des glucocorticoïdes retarde la dépendance au fauteuil roulant. Malgré de nombreuses études, on ne sait toujours pas quel corticoïde est le plus adapté, ni quel est le risque d’un traitement insuffisant ou excessif. S’y ajoutent des effets possibles d’un usage prolongé, comme une prise de poids et un risque d’infection plus élevé (2, 4, 5).
• La thérapie génique. C’est un autre mode de traitement. Comme pour les cellules souches, plusieurs médicaments ont été approuvés par la FDA, parce que les options sont peu nombreuses. Ces médicaments visent l’anomalie génétique qui détruit le muscle. Ils ne sont utiles que si le patient porte la mutation précise visée par le médicament. L’étéplirsen, par exemple, n’a été décrit comme efficace que chez environ 15% des patients atteints de DMD qui portent une mutation donnée de l’exon 51 du gène DMD. Les enfants qui ont une anomalie ailleurs, ou une autre anomalie dans le même gène, ce qui est fréquent, ne tirent pas de bénéfice de ce médicament. La thérapie génique exige donc un bilan génétique précis avant son usage (3).

Q.Quelles cellules souches conviennent le mieux pour traiter la dystrophie musculaire?

A.

À notre connaissance, aucune étude n’a comparé différents types de cellules souches, pour la sécurité et l’efficacité, chez des patients atteints de dystrophie musculaire. On peut en revanche résumer les sources qui ont été testées dans ces maladies. Chaque forme a ses avantages et ses inconvénients. Parmi les sources testées, chez l’animal ou chez l’humain, figurent (3, 6):

• Les cellules souches mésenchymateuses. Elles viennent du tissu adipeux, de la moelle osseuse ou du tissu de cordon ombilical. Ce dernier est celui que nous utilisons chez Beike. Ce sont les cellules les plus utilisées, parce qu’on peut les produire en plus grand nombre, traiter davantage de patients, obtenir une meilleure réponse dans les maladies neurologiques et musculaires, une différenciation vers plus de types cellulaires, et un effet plus marqué contre la mort cellulaire dans des maladies dégénératives comme les dystrophies, qui entraînent une fonte progressive. On peut les obtenir du cordon, de la moelle osseuse et du tissu adipeux.
• Les cellules souches musculaires et satellites. Elles ont l’avantage de se différencier vers les fibres musculaires défectueuses de même origine. Leur usage chez les patients est limité, parce qu’après la transplantation elles migrent peu jusqu’au site de la lésion. Elles exigent aussi une suppression durable de l’immunité par des immunosuppresseurs, pour éviter le rejet.
• Les cellules souches pluripotentes adultes. On peut les produire en grand nombre, mais leur capacité de différenciation est limitée.
• Les cellules souches embryonnaires. Elles peuvent devenir n’importe quel type de cellule du corps, mais elles sont difficiles à obtenir et leur origine pose des questions éthiques.

Après avoir pesé les bénéfices et les risques de chaque type, nous utilisons des cellules souches mésenchymateuses de cordon comme source principale. C’est le type le plus étudié dans les maladies neuromusculaires, y compris la dystrophie musculaire, et les effets indésirables rapportés sont les plus faibles (10, 11, 12). Nous utilisons en même temps des cellules du sang de cordon, donc des cellules hématopoïétiques. Deux types de cellules souches apportent ainsi un bénéfice supplémentaire. Chacun contribue à la régénération du muscle et du nerf par des mécanismes différents qui se complètent.

Outre la source, il existe plusieurs voies d’administration. La plupart des essais cliniques dans la dystrophie musculaire utilisent l’une ou les deux voies préférées (6, 8, 10, 11, 12):

• Intraveineuse, dans le sang
• Intramusculaire, dans le muscle

Quelques études cliniques précoces ont combiné l’administration systémique et locale, pour répartir les cellules largement et les amener aussi aux muscles atteints (10). Chez Beike, nous combinons la voie intraveineuse et la voie intramusculaire pour chercher le meilleur résultat avec le moins d’effets indésirables possible.

Q.Quelles cellules souches utilisons-nous pour la dystrophie musculaire?

A.

Chez Beike, nous utilisons des cellules souches de cordon ombilical pour les dystrophies musculaires, à la fois des cellules mésenchymateuses du tissu et des cellules hématopoïétiques du sang, données par des mères en bonne santé après un accouchement normal. Comme indiqué plus haut, donner les deux types en même temps donne de meilleurs résultats.

Q.Quel est le meilleur moment pour une thérapie par cellules souches dans la dystrophie musculaire?

A.

Il n’y a pas de moment fixe. Comme pour beaucoup d’autres maladies neurologiques, nous recommandons en général la thérapie par cellules souches tôt après le diagnostic, donc pendant l’enfance. Plus l’intervention est précoce, plus il est facile d’éviter d’autres lésions des fibres musculaires et de retrouver une fonction motrice normale avant des lésions durables et une atrophie.

Le bénéfice clinique n’est pas garanti à 100%, comme pour toute intervention. Parler à nos spécialistes avant la procédure est important pour comprendre la procédure et la possibilité estimée de succès dans le cas particulier.

Q.Quels effets indésirables la thérapie par cellules souches peut-elle avoir dans la dystrophie musculaire?

A.

Aucun traitement n’est sans complication, et la thérapie par cellules souches non plus. Utilisée correctement, la thérapie par cellules souches mésenchymateuses a toutefois des effets indésirables limités. Les effets généraux sont comparables à ceux d’une transfusion sanguine habituelle ou d’une greffe d’organe, par exemple des réactions allergiques, un rejet des cellules ou de la fièvre. Dans les études qui ont examiné la thérapie par cellules souches chez des patients atteints de dystrophie musculaire, aucun effet indésirable important n’a été rapporté lorsque des cellules souches mésenchymateuses étaient utilisées, et aucun n’a été mortel ni n’a laissé de conséquences à vie (11, 12). Au moment où ils sont apparus, ils ont pu être pris en charge médicalement.

Examiné médicalement par

Dr. Mohammad Alzogool

Directeur médical

Le Dr Mohammad Alzogool est directeur médical de Beike. C'est un médecin et un chercheur, formé en ophtalmologie et en médecine régénérative. Il a publié sur l'ophtalmologie, la médecine régénérative, l'intelligence artificielle, l'imagerie médicale et les recommandations cliniques fondées sur les preuves. Il évalue les thérapies régénératives nouvelles à partir de ce travail clinique et scientifique.

Profil complet LinkedIn ResearchGate

Publié le 23 mars 2017 Mis à jour le 3 octobre 2026

Recherche publiée

Recherche sur Dystrophie musculaire

Résumés en langage clair d’études indépendantes évaluées par des pairs. Chacun renvoie à la publication originale.

• Les cellules stromales mésenchymateuses immunomodulatrices dérivées de l'amnios préservent la fonction musculaire dans un modèle murin de dystrophie musculaire de Duchenne 2023
• Utilisation de cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical chez des patients atteints de dystrophies musculaires: résultats d'un usage compassionnel en situation réelle 2021
• Thérapie cellulaire dérivée du cœur par déramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne avancée (HOPE-3): essai de phase 3 randomisé, en double aveugle, contre placebo 2026
• Sécurité et efficacité à long terme de la thérapie cellulaire systémique DT-DEC01 chez des patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne: évaluation clinique sur 24 mois 2025
• Thérapie cellulaire de la dystrophie musculaire de Duchenne: promesses, défis et controverses 2025
• Sécurité et tolérance des cellules souches mésenchymateuses issues de la gelée de Wharton chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne: étude clinique de phase 1 2025
• Thérapie intraveineuse répétée par cellules dérivées de cardiosphères dans la dystrophie musculaire de Duchenne à un stade avancé (HOPE-2): essai de phase 2 multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo 2022

Références médicales

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2. 2. Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Disease Primers. 2021;7:13. https://doi.org/10.1038/s41572-021-00248-3
3. 3. Roberts TC, Wood MJA, Davies KE. Therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Drug Discovery. 2023;22(11):917-934. https://doi.org/10.1038/s41573-023-00775-6
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5. 5. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurology. 2018;17(4):347-361. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30025-5
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8. 8. Sharma A, Sane H, Badhe P, Gokulchandran N, Kulkarni P, Lohiya M, et al. A clinical study shows safety and efficacy of autologous bone marrow mononuclear cell therapy to improve quality of life in muscular dystrophy patients. Cell Transplantation. 2013;22(Suppl 1):127-138. https://doi.org/10.3727/096368913X672136
9. 9. Sharma A, Sane H, Paranjape A, Bhagawanani K, Gokulchandran N, Badhe P. Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation in Duchenne muscular dystrophy – a case report. American Journal of Case Reports. 2014;15:128-134. https://doi.org/10.12659/AJCR.890078
10. 10. Dai A, Baspinar O, Yeşilyurt A, et al. Efficacy of stem cell therapy in ambulatory and nonambulatory children with Duchenne muscular dystrophy – Phase I-II. Degenerative Neurological and Neuromuscular Disease. 2018;8:63-77. https://doi.org/10.2147/DNND.S170087
11. 11. Świątkowska-Flis B, Zdolińska-Malinowska I, Sługocka D, Boruczkowski D. The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real-life settings. Stem Cells Translational Medicine. 2021;10(10):1372-1383. https://doi.org/10.1002/sctm.21-0027
12. 12. Lee J, Park SE, Kim M, et al. Safety and tolerability of Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells for patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1 clinical study. Journal of Clinical Neurology. 2025;21(1):40-52. https://doi.org/10.3988/jcn.2024.0299
13. 13. Thompson M, Mei SHJ, Wolfe D, et al. Cell therapy with intravascular administration of mesenchymal stromal cells continues to appear safe: An updated systematic review and meta-analysis. EClinicalMedicine. 2020;19:100249. https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2019.100249
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15. 15. McDonald CM, Villa C, Soslow JH, et al. Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2026. Published online July 29, 2026. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(26)01385-1
16. 16. McDonald CM, Marbán E, Hendrix S, et al. Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet. 2022;399(10329):1049-1058. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(22)00012-5