Thérapie par cellules souches pour l'autisme: en quoi elle consiste, à qui elle s'adresse et ce que montrent les résultats

Envisagez-vous un traitement par cellules souches pour l’autisme ?

L’autisme est une affection neurodéveloppementale complexe qui touche profondément les capacités sociales et cognitives de très nombreux enfants. Les traitements conventionnels et les interventions de soutien visent avant tout à gérer les symptômes et à améliorer le fonctionnement au quotidien, mais ils n’agissent pas directement sur les mécanismes biologiques étudiés dans l’autisme. La thérapie par cellules souches est un domaine de recherche prometteur, et des études suggèrent qu’elle pourrait améliorer certains des symptômes principaux associés à l’autisme (1, 2).

Découvrez en quoi un traitement par cellules souches pourrait représenter une option importante pour vous ou pour votre proche.

La thérapie par cellules souches guérit-elle l’autisme ?

Non. La thérapie par cellules souches ne guérit pas l’autisme.

Ce que décrivent les études publiées et nos propres données de suivi, c’est une amélioration de certains symptômes chez de nombreux patients, mais pas chez tous. Un bénéfice clinique n’est pas garanti, le degré d’amélioration varie beaucoup d’un enfant à l’autre, et le traitement reste expérimental pour tous les groupes d’âge. La recherche sur son efficacité, et sur les patients chez qui il agit, se poursuit (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).

La thérapie par cellules souches est étudiée pour ses effets possibles sur les processus neurologiques, immunitaires et inflammatoires associés à l’autisme, alors que les traitements décrits plus bas sur cette page agissent sur les comportements qui en résultent. C’est une approche différente, et elle ne constitue pas une guérison (1, 2, 9).

Ce que montrent les recherches les plus récentes

L’une des études contrôlées récentes les plus solides est un essai randomisé de 2026, en double aveugle et contre placebo, portant sur des cellules mononucléées de sang de cordon ombilical administrées par voie intraveineuse. C’est l’un des rares essais du domaine conçus pour que ni les parents ni les évaluateurs ne sachent quel enfant avait reçu les cellules. Ce point compte, car les mesures habituelles sont des échelles d’évaluation du comportement, qui peuvent être influencées par ce que les parents attendent. Sur 13 semaines, l’essai a trouvé un avantage mesurable par rapport au placebo pour la réactivité sociale (p = 0,045) et, de façon plus robuste, pour la cognition sociale (p = 0,002). Les événements indésirables ont été un peu moins nombreux dans le groupe traité que dans le groupe placebo (5).

Ce résultat concerne un groupe précis. Trente-six enfants ont été inclus et randomisés, et 34 ont terminé le dernier suivi et ont été inclus dans l’analyse d’efficacité. Tous ont été inclus précisément parce que leurs analyses de sang montraient une dysrégulation immunitaire: au moins un marqueur inflammatoire supérieur à 1,5 fois la limite haute de la normale. Les enfants qui n’atteignaient pas ce seuil ont été écartés lors de la sélection. Le résultat s’applique donc aux enfants qui présentent un profil inflammatoire, et non à l’autisme en général (Résumé de l’étude) (5).

Un essai de phase II plus ancien, mené en 2020 à l’université Duke, a randomisé 180 enfants autistes âgés de 2 à 7 ans entre une perfusion intraveineuse unique de sang de cordon ombilical (le leur ou celui d’un donneur) et un placebo. Il n’a pas montré d’amélioration significative du critère principal, la socialisation, sur l’ensemble de la population étudiée. Chez les enfants sans déficience intellectuelle, les chercheurs ont rapporté des résultats encourageants pour la communication et pour certaines mesures exploratoires de l’attention, mais ces analyses n’étaient pas corrigées pour les comparaisons multiples. Aucun événement indésirable grave n’a été attribué aux cellules, mais des réactions à la perfusion sont survenues chez 10% des enfants ayant reçu du sang de cordon, dont quatre sévères, toutes chez des enfants ayant reçu le sang de cordon d’un donneur. Les auteurs ont conclu que les résultats ne justifiaient pas l’utilisation du sang de cordon dans l’autisme en dehors d’un essai clinique. Cet essai utilisait du sang de cordon, et non des CSM issues du tissu du cordon ombilical (Résumé de l’étude) (6).

Une étude de phase I distincte, menée en 2020 à l’université Duke, a porté spécifiquement sur des cellules stromales mésenchymateuses (CSM) issues du tissu du cordon ombilical, administrées par voie intraveineuse à 12 enfants autistes. Le traitement a été globalement sûr et bien toléré, et 6 des 12 enfants se sont améliorés sur au moins deux des trois mesures spécifiques de l’autisme utilisées. L’étude était ouverte, de sorte que les auteurs ne pouvaient pas dire si ces améliorations venaient des cellules. Ils ont conclu que les résultats justifiaient de nouvelles recherches contrôlées sur les CSM dérivées du cordon ombilical dans l’autisme (Résumé de l’étude) (7).

Une méta-analyse de 2026 portant sur 22 études a trouvé une amélioration globale significative après un traitement par cellules souches, tout en signalant une hétérogénéité très élevée entre les études regroupées (I² = 95%). Cela signifie que les études différaient tellement par leur conception, leur population et leur protocole que le chiffre combiné indique la direction de l’effet, mais ne peut pas être lu comme une mesure précise de celui-ci (Résumé de l’étude) (8). Une autre limite est que l’analyse groupée incluait une étude de 2019 sur les CSM de cordon ombilical, menée par Riordan et ses collègues, que la revue a rétractée en 2021. La raison donnée était que les participants avaient payé pour prendre part à l’étude et que cela n’avait pas été déclaré, et non un problème dans les données, mais il faut en tenir compte en lisant le résultat groupé (21).

Une revue du domaine publiée en 2026 a recensé l’ensemble des données cliniques: neuf essais enregistrés, dont cinq terminés. La revue énumère ce qui manque encore. La plupart sont ouverts, de sorte que l’effet placebo ne peut pas être exclu. La grande majorité a inclus moins de 50 participants. Les types de cellules, les doses et les voies d’administration diffèrent tellement d’un essai à l’autre que les résultats ne peuvent pas être correctement combinés. Le mécanisme immunomodulateur supposé n’a pas encore été directement confirmé chez l’humain comme mécanisme de l’amélioration clinique. Enfin, aucun essai ne rapporte de données d’efficacité ou de sécurité à long terme (Résumé de l’étude) (9).

Dans l’ensemble, un nombre croissant d’études a rapporté des résultats encourageants, même si les résultats n’ont pas été les mêmes dans tous les essais. La plupart de ces études sont petites et non contrôlées, et il n’existe pas encore de données à long terme. Toutes nos synthèses figurent dans l’index des rapports médicaux sur l’autisme.

Qui peut recevoir un traitement par cellules souches pour l’autisme ?

L’autisme est en général diagnostiqué pendant la petite enfance, et une intervention développementale précoce dans l’autisme est associée à de meilleurs résultats sur le plan du développement (2, 3).

• Les jeunes enfants répondent souvent de façon encourageante, en général lorsque le traitement commence entre 2 et 5 ans. Nous privilégions en général un traitement pendant la petite enfance et le début de la scolarité (vers 3 à 7 ans), car le cerveau humain continue à se développer après la naissance jusqu’à la petite enfance, et une intervention précoce dans les affections neurodéveloppementales est associée à de meilleurs résultats.
• Il n’existe pas de limite d’âge supérieure démontrée: le traitement reste expérimental pour tous les groupes d’âge, et des enfants plus âgés comme des adultes peuvent tout de même rapporter des améliorations des interactions sociales, de la communication et de la régulation du comportement. La recherche sur ce point se poursuit.
• La plupart des études ont inclus des patients à partir de 3 ans, sans qu’aucun effet indésirable propre à un âge ne soit rapporté (5, 6, 7, 8, 9, 10).

L’adéquation est décidée au cas par cas. Chaque demande est transmise à notre département médical, qui examine l’état du patient grâce à notre système d’évaluation médicale en ligne, et seulement ensuite recommande un lieu de traitement et un protocole précis. Nous vous recommandons de parler à nos spécialistes avant de décider, afin de savoir ce que l’on peut attendre de façon réaliste dans votre cas.

Envoyez-nous le dossier médical et notre équipe vous répondra.

Qui pourrait ne pas pouvoir recevoir le traitement ?

Chaque patient est examiné individuellement par notre équipe médicale avant que le traitement soit accepté. Le traitement peut être refusé, reporté ou nécessiter une évaluation médicale complémentaire lorsqu’une affection pourrait augmenter les risques liés à l’administration de cellules souches, à la perfusion intraveineuse, à la sédation ou à la ponction lombaire. Des considérations de sécurité similaires ont aussi servi de critères d’exclusion dans des études cliniques publiées sur la thérapie cellulaire dans l’autisme (5, 7, 20).

Les critères possibles d’exclusion ou de report temporaire comprennent:

• Une infection active, de la fièvre ou une autre maladie aiguë au moment prévu du traitement
• Des crises d’épilepsie non contrôlées ou récemment actives, une hydrocéphalie ou une autre affection neurologique instable pouvant augmenter le risque lié au traitement ou au geste
• Un cancer actif ou des antécédents de cancer qui nécessitent une évaluation médicale complémentaire avant le traitement
• Un dysfonctionnement sévère ou non contrôlé du cœur, des poumons, du foie, des reins ou d’un autre organe majeur
• Des troubles importants de la coagulation sanguine ou une autre affection pouvant rendre la ponction lombaire dangereuse
• Un déficit immunitaire sévère, une maladie auto-immune nécessitant un traitement immunosuppresseur, ou un autre trouble important du système immunitaire nécessitant une évaluation médicale individuelle
• Des antécédents de réactions allergiques sévères, en particulier aux produits sanguins ou biologiques, lorsque cela concerne le traitement prévu
• Une affection médicale qui rend la perfusion intraveineuse, la sédation ou l’administration intrathécale dangereuse
• Toute autre affection médicale importante dont notre équipe médicale estime qu’elle rend les risques possibles du traitement supérieurs au bénéfice attendu

Il s’agit de considérations générales de sécurité, et non d’exclusions absolues dans tous les cas. Certaines affections peuvent seulement obliger à reporter le traitement jusqu’à ce que le patient soit rétabli ou médicalement stable, tandis que d’autres peuvent nécessiter des examens complémentaires ou une modification du protocole de traitement. L’éligibilité définitive est déterminée individuellement, après examen des antécédents médicaux du patient, de son état actuel, de ses médicaments, de ses résultats de laboratoire et des comptes rendus médicaux pertinents.

Quelle proportion des demandes est refusée ?

Nous ne publions pas actuellement de pourcentage global d’acceptation ou de refus. Chaque demande est examinée individuellement. Certains patients sont acceptés immédiatement, d’autres peuvent nécessiter des informations médicales complémentaires, le traitement d’une affection existante, une période de stabilité médicale ou une modification du protocole proposé, et certains peuvent finalement ne pas être jugés aptes au traitement.

Améliorations possibles après une thérapie par cellules souches pour l’autisme

Comment la thérapie par cellules souches améliore les symptômes de l’autisme

Les cellules souches sont des cellules immatures capables de s’autorenouveler et, selon le type de cellule souche, de se développer en un ou plusieurs types de cellules spécialisées. Elles peuvent donner des cellules ectodermiques (par ex. la peau et certaines structures neurologiques), mésodermiques (par ex. les os, le cartilage et les cellules sanguines) ou endodermiques (par ex. les cellules des organes internes). Les CSM utilisées dans notre traitement sont des cellules multipotentes: elles peuvent se développer en plusieurs types de cellules spécialisées et, surtout, libérer des signaux biologiques capables d’influencer les tissus environnants. L’injection de cellules souches peut donc soutenir la réparation des tissus non seulement par leur capacité de différenciation, mais aussi par les signaux biologiques qu’elles libèrent (12, 13).

Cependant, à la suite de nombreux essais du traitement par cellules souches chez des personnes autistes, il apparaît qu’en plus de leurs capacités d’autorenouvellement et de différenciation, les CSM pourraient avoir des effets thérapeutiques supplémentaires qui vont au-delà du remplacement des tissus, notamment (9, 13):

• Soutenir le fonctionnement et la réparation des cellules nerveuses: comme indiqué plus haut, les CSM libèrent des facteurs de croissance et d’autres molécules de signalisation qui pourraient soutenir la survie, la réparation et la plasticité des neurones.
• Augmenter la libération de facteurs neurotrophiques qui pourraient favoriser la prolifération et la différenciation des cellules nerveuses (par ex. le facteur neurotrophique dérivé de la glie (GDNF) et le facteur neurotrophique dérivé du cerveau (BDNF)). Ces facteurs peuvent renforcer localement le recrutement, la prolifération et la maturation des cellules dans les zones lésées ou atteintes du système nerveux.
• Moduler le système immunitaire et le processus inflammatoire en cours, et ainsi réduire potentiellement une activité inflammatoire qui pourrait contribuer aux symptômes caractéristiques de l’autisme.
• Favoriser potentiellement l’apport vasculaire au système nerveux en stimulant la formation de nouveaux vaisseaux sanguins (néovascularisation/angiogenèse) par l’intermédiaire de différents facteurs de croissance vasculaires (par ex. le VEGF).

Bénéfices de la thérapie par cellules souches dans l’autisme

Des études publiées et nos propres données de suivi des patients ont rapporté que la thérapie par cellules souches chez les personnes autistes a montré une amélioration dans les domaines suivants (5, 6, 7, 10, 11):

• Parole et langage
• Interactions sociales et communication
• Réactivité émotionnelle
• Diminution de l’hyperactivité, de l’agressivité et des crises de colère
• Diminution de l’hypersensibilité à la lumière
• Amélioration du regard fixe prolongé et de l’insensibilité à la douleur
• Fonctions cognitives
• Santé gastro-intestinale

Certaines études ont aussi observé des changements en imagerie cérébrale fonctionnelle, le métabolisme du glucose dans le cerveau des personnes autistes se modifiant après la transplantation de cellules souches. Ces changements pourraient refléter une amélioration de l’activité cérébrale et de la connectivité fonctionnelle après la thérapie par cellules souches, mais dans l’une des deux études ils n’ont pas atteint la significativité statistique, et leur portée clinique est encore à l’étude (15, 16).

Sécurité, effets indésirables et contrôle de la qualité des cellules

Comme tout traitement médical, la thérapie par cellules souches peut avoir des effets indésirables. Beaucoup des réactions à court terme rapportées ressemblent à celles qui peuvent survenir après une perfusion intraveineuse ou une injection: fièvre, maux de tête, nausées, gêne passagère, ou réaction allergique ou immunitaire. L’administration intrathécale implique aussi une ponction lombaire et peut entraîner des symptômes passagers liés au geste, comme des maux de tête, une gêne dans le dos, des nausées ou des vomissements (5, 7, 10). Les effets indésirables rapportés spécifiquement dans les essais cliniques de thérapie par cellules souches dans l’autisme sont:

• Maux de tête
• Douleur au point d’injection ou de ponction
• Troubles gastro-intestinaux, dont des nausées et des vomissements
• Crises d’épilepsie, rapportées dans certaines études
• Une augmentation initiale de l’hyperactivité pendant les trois premiers mois après le traitement, rapportée dans certaines études

Aucun des effets indésirables rapportés dans ces essais ne mettait la vie en danger, et la plupart des réactions rapportées étaient passagères et ont été prises en charge médicalement lorsqu’elles sont survenues (5, 6, 7, 8, 9, 10, 16). Un essai de phase I de 2026 est l’étude publiée la plus proche de notre propre voie d’administration: trois injections intrathécales de cellules stromales mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical, à un mois d’intervalle, chez cinq enfants âgés de 3 à 7 ans. Sur six mois, aucun événement indésirable grave n’a été enregistré, mais chaque enfant a eu au moins une réaction passagère: fièvre chez 5 sur 5, vomissements chez 4 sur 5, nausées chez 3 sur 5. Les fièvres ne s’accompagnaient d’aucun signe méningé et ont disparu en 12 à 48 heures sous paracétamol. Deux constats de cet article peuvent être utiles aux parents. Une courte fièvre après une injection était fréquente et ne s’accompagnait d’aucun signe d’infection. Les réactions sont aussi devenues plus fréquentes et plus marquées à chaque nouvelle injection, de sorte que la première a été la plus légère (Résumé de l’étude) (10). Notre protocole administre les cellules à la fois par voie intraveineuse et par injection intrathécale, réalisée après une ponction lombaire. Ce geste comporte ses propres risques, que les médecins traitants passent en revue avec vous avant votre consentement.

Sur les cellules elles-mêmes: les deux types de cellules que nous utilisons ont été étudiés quant à leur sécurité. Une méta-analyse de 2026 portant sur 42 essais randomisés de CSM de cordon ombilical administrées par voie intraveineuse, chez l’adulte, n’a trouvé aucun signal de formation de tumeur ou de tissu ectopique, tout en notant que ces événements sont rares et que la plupart des essais ont suivi les patients pendant un an ou moins (14). Les essais sur le sang de cordon chez l’enfant décrits plus haut n’ont rapporté aucun événement indésirable grave attribuable aux cellules (5, 6). Contrairement aux cellules souches embryonnaires, ces types de cellules n’ont pas montré de tendance à former des tumeurs dans les études cliniques menées jusqu’ici.

Chaque lot de cellules est dépisté, testé deux fois et traçable par un code avant d’être libéré pour utilisation. L’ensemble du processus est décrit sur notre page normes et certifications.

Où le traitement a lieu, et selon quelles règles

Le traitement est réalisé dans des hôpitaux partenaires à Bangkok, en Thaïlande, et à Dongguan, en Chine. Il n’est pas approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis et n’est pas proposé aux États-Unis. Il est administré selon les réglementations thaïlandaise et chinoise de la thérapie cellulaire, et les cellules sont préparées dans des laboratoires accrédités CNAS, BPF et ISO. Le détail des accréditations et les certificats figurent sur notre page normes et certifications.

Notre programme de traitement en détail

Beike ne ressemble à aucun autre prestataire de traitement par cellules souches dans le monde. Pourquoi ? Depuis 2005, nous développons et optimisons nos protocoles de traitement par cellules souches avec l’idée que seule une solution très complète peut permettre à nos patients de bénéficier réellement des cellules souches. D’après notre expérience clinique, nous pensons qu’une stimulation par diverses thérapies peut aider à renforcer la réponse régénérative des cellules souches. Nos protocoles comprennent donc des thérapies quotidiennes pour soutenir les cellules souches. Enfin, nous fournissons une grande variété et de grandes quantités de cellules souches afin de nous adapter à l’état propre de chaque patient et d’apporter un potentiel régénératif maximisé.

Notre programme de thérapie par cellules souches pour l’autisme comprend 6 à 8 administrations programmées de cellules souches dérivées du cordon ombilical. Les cellules souches sont transplantées selon deux méthodes distinctes: par voie intraveineuse, au moyen d’une perfusion standard, et par injection intrathécale réalisée après une ponction lombaire. Ces deux méthodes d’administration permettent une efficacité accrue, tout en assurant la sécurité et un minimum de désagrément pour le patient.

Ireland, dysplasie septo-optique et autisme | Témoignage sur le traitement par cellules souches

Ireland Kidd a reçu un diagnostic de dysplasie septo-optique et d’autisme, et les médecins de son pays ne lui laissaient aucun espoir d’amélioration.

Sa mère raconte leur parcours de thérapie par cellules souches avec les cellules souches de Beike et la médecine fonctionnelle proposée à l’hôpital Better Being de Bangkok, en Thaïlande. Vidéo tournée pendant leur deuxième traitement.

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Questions fréquentes

Q.Qu'est-ce que l'autisme ?

A.

L’autisme est un trouble neurodéveloppemental caractérisé par différents symptômes sociaux et comportementaux. La cause exacte de l’autisme n’est toujours pas entièrement comprise. La génétique joue un rôle important, et des facteurs développementaux, biologiques et environnementaux sont aussi étudiés. Les enfants autistes présentent en général une combinaison de difficultés sociales et comportementales, dont des capacités sociales et de communication réduites, des comportements répétitifs ou restreints (y compris des paroles et des mouvements stéréotypés et répétitifs), une forte préférence pour les routines et une difficulté face aux changements, ainsi qu’une réactivité anormale à différents stimuli sensoriels (par ex. le bruit et la lumière) (1).

L’autisme peut aussi s’accompagner d’autres caractéristiques qui peuvent affecter le fonctionnement quotidien de l’enfant, notamment l’irritabilité, l’agressivité, l’hyperactivité, l’insomnie et différents troubles de l’humeur comme la dépression ou l’anxiété (1, 2, 4).

La recherche a aussi mis en évidence des différences de signalisation immunitaire et inflammatoire chez certaines personnes autistes, mais leur rôle exact dans l’apparition ou l’évolution des symptômes reste à l’étude (5, 9).

L’autisme est fréquemment associé à d’autres affections médicales et comportementales qui peuvent affecter le fonctionnement quotidien et la qualité de vie, notamment des troubles gastro-intestinaux (par ex. une constipation chronique), des troubles métaboliques, des troubles du sommeil, des crises d’épilepsie, des problèmes nutritionnels et une alimentation sélective, ainsi que des troubles psychologiques (2, 4).

Q.Combien de temps faut-il pour que la thérapie par cellules souches agisse dans l'autisme ?

A.

D’après notre expérience du suivi des patients, les améliorations sont le plus souvent rapportées pendant les 3 à 6 premiers mois et, chez certains patients, peuvent continuer à se développer au cours de l’année suivante ou plus longtemps. Certains parents ont remarqué une différence presque immédiate ou une différence nette en moins de 2 semaines, mais cela ne doit pas être considéré comme habituel ni attendu.

Q.Quels sont les traitements actuels de l'autisme ?

A.

De nombreux progrès visent à diagnostiquer l’autisme plus tôt, afin de permettre une prise en charge rapide et une meilleure qualité de vie aux enfants et aux adultes qui vivent avec cette affection permanente. Le traitement de ses caractéristiques principales a pourtant peu progressé. Les traitements actuels visent à améliorer la communication, l’apprentissage, le fonctionnement adaptatif et la qualité de vie, tout en aidant à gérer des symptômes associés comme l’irritabilité, l’anxiété et l’hyperactivité. Les traitements couramment utilisés comprennent les thérapies psychologiques et développementales, le soutien éducatif, l’orthophonie et l’ergothérapie, le soutien nutritionnel et, lorsque c’est cliniquement indiqué, des médicaments (2, 3).

Psychothérapie/thérapie comportementale Il s’agit de différentes approches psychologiques et éducatives qui visent à renforcer les comportements positifs et à développer les capacités de communication, sociales, d’apprentissage et de vie quotidienne. Une approche couramment utilisée dans l’autisme est l’analyse appliquée du comportement (ABA). L’ABA comprend des interventions psychologiques qui visent à renforcer les comportements positifs par un système de récompenses et à freiner les comportements indésirables par une conséquence active ou passive. Ce processus est répété au fil des séances afin de « façonner » le comportement de l’enfant autiste. On estime que des interventions comportementales et développementales précoces peuvent améliorer la communication, les capacités adaptatives et d’autres aspects du développement, même si le bénéfice varie d’un enfant à l’autre. Ces séances mettent toutefois longtemps à agir, et le degré d’amélioration diffère d’un enfant à l’autre selon la sévérité de son autisme (2, 3).

Pharmacothérapie (traitement médicamenteux) Des médicaments peuvent être utilisés pour gérer des symptômes associés ou des affections coexistantes, notamment l’agressivité, l’anxiété, l’hyperactivité ou l’irritabilité. Parmi les médicaments couramment utilisés:

• Antipsychotiques (par ex. rispéridone et aripiprazole): il a été montré que ces médicaments améliorent l’irritabilité associée à l’autisme chez certains patients. Ils sont cependant souvent associés à de multiples effets indésirables qui imposent une utilisation très prudente, d’autant plus vu l’âge des patients chez qui ils sont utilisés (2).
• Antidépresseurs (par ex. fluoxétine): les antidépresseurs peuvent être utilisés lorsque l’autisme s’accompagne d’affections comme l’anxiété ou la dépression, mais les données sur leur effet sur les symptômes principaux ou répétitifs de l’autisme sont contradictoires (2).
• Médicaments du TDAH (par ex. méthylphénidate et atomoxétine): ils peuvent être utiles chez les enfants autistes qui présentent aussi des symptômes de TDAH, notamment l’hyperactivité, l’impulsivité et la difficulté à maintenir l’attention (2).

Thérapie nutritionnelle Certaines familles ont recours à des approches alimentaires comme le régime cétogène ou le régime sans gluten, en particulier lorsque des problèmes gastro-intestinaux ou nutritionnels sont aussi présents, mais les données sur une amélioration des caractéristiques principales de l’autisme restent contradictoires. L’utilisation complémentaire de suppléments (par ex. probiotiques et antioxydants) a aussi montré une certaine amélioration des symptômes gastro-intestinaux ou comportementaux, mais pas des symptômes principaux de l’autisme, et le niveau de certitude de ces données est limité (18, 19).

Il existe bien sûr de nombreux autres traitements et médicaments qui peuvent aider les personnes autistes et qui ne sont pas le sujet principal de cet article. Ils ont cependant tous un point commun: ils sont uniquement symptomatiques (ils visent à améliorer dans une certaine mesure différentes caractéristiques de l’autisme) et n’agissent pas sur l’anomalie neurologique d’origine qui conduit au tableau autistique. La thérapie par cellules souches est donc étudiée comme une approche biologique différente, avec des effets possibles sur la régulation immunitaire, l’inflammation et la signalisation neurotrophique, plutôt que la simple prise en charge de symptômes isolés (1, 2, 9).

Q.Quelles cellules souches conviennent le mieux pour traiter l'autisme ?

A.

À ce jour, à notre connaissance, aucune étude n’a comparé différents types de cellules souches en matière de sécurité et d’efficacité, en particulier dans l’autisme. De nombreux types de cellules souches sont actuellement utilisables dans différentes affections, notamment les cellules souches embryonnaires, les cellules souches mésenchymateuses (par ex. de moelle osseuse et de cordon ombilical), les cellules souches hématopoïétiques, les cellules souches neurales, ainsi que de nombreuses autres sources (9, 12, 13).

Si l’on considère toutefois d’autres troubles neurodéveloppementaux similaires et différents essais de thérapie par cellules souches, les cellules souches les plus faciles à utiliser et utilisées de façon sûre, qui ont été employées et testées chez des personnes autistes et dans d’autres affections neurologiques, comprennent les échantillons dérivés du cordon ombilical, sang de cordon et tissu du cordon, ainsi que les cellules souches de moelle osseuse. Ces deux types figurent parmi les sources les plus étudiées dans l’autisme et ont en général montré des résultats encourageants et une sécurité à court terme acceptable dans les premières études cliniques (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).

Nous avons aussi publié une recherche clinique sur l’utilisation combinée de deux types de produits cellulaires dérivés du cordon ombilical: des cellules souches mésenchymateuses de cordon ombilical (UC-MSC) et des cellules mononucléées de sang de cordon (CBMNC). Dans cette étude, le groupe qui a reçu les deux types de cellules a montré des améliorations plus importantes sur plusieurs mesures d’évaluation de l’autisme que le groupe qui n’a reçu que les cellules de sang de cordon, avec un profil de sécurité favorable. Ces résultats ont contribué à l’élaboration de notre approche actuelle, qui associe deux types de cellules souches (11).

Q.Quelles cellules souches utilisons-nous pour traiter l'autisme ?

A.

Chez Beike Biotechnology, nous utilisons dans l’autisme des cellules souches de cordon ombilical, à la fois des échantillons mésenchymateux issus du cordon et des échantillons de sang de cordon (hématopoïétiques), donnés par des mères en bonne santé après un accouchement normal. Comme indiqué plus haut, notre étude de 2013 a rapporté des améliorations plus importantes dans le groupe qui a reçu les deux types de cellules (11).

Q.Quel est le meilleur moment pour une thérapie par cellules souches dans l'autisme ?

A.

L’autisme est en général diagnostiqué pendant la petite enfance. La plupart des études qui ont évalué l’efficacité de la thérapie par cellules souches ont utilisé différentes tranches d’âge et inclus des patients à partir de 3 ans, sans qu’aucun effet indésirable propre à un âge ne soit rapporté (5, 6, 7, 8, 9, 10). De plus, le cerveau humain continue à se développer après la naissance jusqu’à la petite enfance, et il a été démontré qu’une intervention précoce dans différentes affections neurodéveloppementales, dont l’autisme, était associée à de meilleurs résultats sur le plan du développement et de la qualité de vie (2, 3). Pour ces raisons, et d’après notre expérience clinique, nous privilégions en général un traitement pendant la petite enfance et le début de la scolarité (3 à 7 ans) pour obtenir les meilleurs résultats.

Comme pour toute intervention, un bénéfice clinique n’est pas garanti à 100%, et il est très important de consulter nos spécialistes avant le traitement pour mieux comprendre la procédure.

Q.Quels sont les effets indésirables possibles de la thérapie par cellules souches dans l'autisme ?

A.

Comme tout traitement médical, la thérapie par cellules souches peut avoir des effets indésirables. Beaucoup des réactions à court terme rapportées ressemblent à celles qui peuvent survenir après une perfusion intraveineuse ou une injection: fièvre, maux de tête, nausées, gêne passagère, ou réaction allergique ou immunitaire. L’administration intrathécale implique aussi une ponction lombaire et peut entraîner des symptômes passagers liés au geste, comme des maux de tête, une gêne dans le dos, des nausées ou des vomissements (5, 7, 10). Les effets indésirables rapportés spécifiquement dans les essais cliniques de thérapie par cellules souches dans l’autisme comprennent:

• Maux de tête
• Douleur au point d’injection ou de ponction
• Troubles gastro-intestinaux, dont des nausées et des vomissements
• Crises d’épilepsie, rapportées dans certaines études
• Une augmentation initiale de l’hyperactivité pendant les trois premiers mois après le traitement, rapportée dans certaines études

Aucun des effets indésirables rapportés dans ces essais ne mettait la vie en danger, et la plupart des réactions rapportées étaient passagères et ont été prises en charge médicalement lorsqu’elles sont survenues (5, 6, 7, 8, 9, 10, 16). La section « Sécurité, effets indésirables et contrôle de la qualité des cellules » plus haut décrit les réactions enregistrées dans l’essai intrathécal de phase I de 2026, l’étude publiée la plus proche de notre propre voie d’administration.

Q.Facteurs qui influencent la réponse à la thérapie par cellules souches dans l'autisme

A.

Voici un résumé des facteurs qui pourraient influencer la réponse d’un patient à la thérapie par cellules souches, et de la façon dont nous, chez Beike Biotechnology, tenons compte de chacun d’eux afin de vous offrir la meilleure efficacité avec la procédure la plus sûre possible.

• Dose/nombre de cellules souches: la dose de cellules pourrait influencer la réponse au traitement. Chez Beike Biotechnology, nous administrons dans l’autisme une dose optimale d’environ 120 à 340 millions de cellules (selon le poids de l’enfant et son plan de traitement individuel) (9).
• Voie/méthode d’administration: la façon dont les cellules sont administrées peut influencer leur trajet dans l’organisme et les tissus qu’elles peuvent atteindre. La voie intraveineuse assure une distribution systémique (les cellules souches passent par d’autres organes avant d’atteindre le cerveau), tandis que l’injection intrathécale (par ponction lombaire, directement dans le LCR du cerveau) place les cellules directement dans le liquide cérébrospinal qui entoure le cerveau et la moelle épinière. Aucune étude dans l’autisme n’a encore comparé directement les deux voies (5). Chez Beike Biotechnology, nous utilisons simultanément les voies intraveineuse et intrathécale afin d’obtenir une efficacité maximale, tout en limitant le plus possible les effets indésirables et la toxicité.
• Type de cellules souches utilisées: le type et la source des cellules souches pourraient influencer leur comportement après le traitement. Comme indiqué plus haut, les produits à base de cellules souches de cordon ombilical, que nous utilisons chez Beike Biotechnology, et les cellules souches de moelle osseuse figurent parmi les sources de cellules les plus étudiées dans l’autisme. Les cellules souches de cordon ombilical ont montré un profil de sécurité favorable et des résultats cliniques encourageants, mais d’autres études contrôlées sont nécessaires (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).
• Moment de la transplantation de cellules souches: une intervention précoce est importante dans l’autisme en général. D’après notre expérience clinique, nous privilégions un traitement pendant les premières années d’école (vers 3 à 7 ans), même si un âge optimal pour la thérapie par cellules souches n’a pas été établi (2, 3, 9).
• Durée du suivi: dans notre expérience du suivi, les améliorations sont souvent rapportées à partir d’environ trois mois et peuvent continuer à se développer au cours des 6 à 12 mois suivants, mais le délai varie beaucoup d’un patient à l’autre. Chez Beike Biotechnology, même après la sortie, nous vous proposons un programme de suivi complet qui commence dès un mois et se poursuit jusqu’à un an après la transplantation. Vous gardez un accès complet à notre équipe de professionnels après avoir quitté notre centre.

Q.Existe-t-il une limite d'âge pour commencer une thérapie par cellules souches dans l'autisme ?

A.

• La tranche d’âge optimale pour commencer un traitement par cellules souches dans l’autisme n’est pas établie de façon définitive, mais la petite enfance, en général avec un début entre 2 et 5 ans, donne les meilleurs résultats.
• Il n’existe pas de limite d’âge supérieure démontrée pour commencer un traitement par cellules souches, car il reste expérimental pour tous les groupes d’âge.
• Des enfants plus âgés et des adultes peuvent tout de même bénéficier d’une amélioration des interactions sociales, de la communication et de la régulation du comportement, mais la recherche se poursuit (9).

Q.Comment fonctionne la thérapie par cellules souches dans l'autisme ?

A.

La thérapie par cellules souches dans l’autisme utilise les capacités régénératrices et modulatrices des cellules souches pour agir potentiellement sur des facteurs neurologiques et immunitaires associés à l’autisme (9, 13).

Les CSM utilisées dans notre traitement sont des cellules multipotentes dotées de propriétés régénératrices, immunomodulatrices et de signalisation: elles peuvent se développer en plusieurs types de cellules spécialisées et, surtout, libérer des signaux biologiques capables d’influencer les tissus environnants. La thérapie vise à:

• Soutenir les cellules nerveuses: les CSM libèrent des molécules de signalisation et des facteurs de croissance qui pourraient soutenir la survie, la réparation et la plasticité des neurones.
• Réguler l’inflammation: les CSM peuvent moduler les réponses immunitaires et pourraient aider à réguler l’activité inflammatoire associée à l’autisme.
• Soutenir l’environnement neural: la signalisation neurotrophique et vasculaire pourrait aider à créer des conditions favorables au fonctionnement et au développement du cerveau.

Des études cliniques suggèrent des améliorations dans des domaines comme les interactions sociales, la communication, l’hyperactivité et la régulation de l’humeur, mais les résultats sont variables. La recherche se poursuit pour bien comprendre l’efficacité et la sécurité de cette thérapie (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).

Q.Les vaccins ou d'autres facteurs environnementaux causent-ils l'autisme ?

A.

Rien ne montre que les vaccins causent l’autisme. De vastes études en population n’ont trouvé aucune augmentation du risque d’autisme après la vaccination ROR (17).

L’autisme a une forte composante génétique, et les chercheurs étudient aussi comment des facteurs prénatals, périnatals et environnementaux pourraient influencer le risque d’autisme. Par exemple, l’exposition au bisphénol A est actuellement étudiée pour déterminer son rôle comme facteur causal de l’autisme, mais cela n’établit pas le BPA comme cause de l’autisme chez l’humain (1).

Examiné médicalement par

Dr. Mohammad Alzogool

Directeur médical

Le Dr Mohammad Alzogool est directeur médical de Beike. C'est un médecin et un chercheur, formé en ophtalmologie et en médecine régénérative. Il a publié sur l'ophtalmologie, la médecine régénérative, l'intelligence artificielle, l'imagerie médicale et les recommandations cliniques fondées sur les preuves. Il évalue les thérapies régénératives nouvelles à partir de ce travail clinique et scientifique.

Profil complet LinkedIn ResearchGate

Publié le 23 mars 2017 Mis à jour le 6 octobre 2026

Recherche publiée

Recherche sur Autisme

Résumés en langage clair d’études indépendantes évaluées par des pairs. Chacun renvoie à la publication originale.

• Perfusion de cellules stromales mésenchymateuses humaines issues du tissu du cordon ombilical chez des enfants avec un trouble du spectre de l'autisme: résumé de l'étude 2020
• Essai clinique randomisé de phase II d'une perfusion intraveineuse de sang de cordon ombilical chez des enfants avec un trouble du spectre de l'autisme: résumé de l'étude 2020
• Thérapie par cellules souches dans le trouble du spectre de l'autisme: revue systématique et méta-analyse des données cliniques (résumé de congrès), résumé de l'étude 2026
• Trois injections intrathécales répétées de cellules stromales mésenchymateuses allogéniques dérivées du cordon ombilical dans le trouble du spectre de l'autisme: essai clinique de phase I, résumé de l'étude 2026
• Efficacité et sécurité des cellules mononucléées allogéniques de sang de cordon ombilical chez des enfants autistes présentant une dysrégulation immunitaire: résumé de l'étude 2026
• Thérapies par cellules souches/stromales mésenchymateuses dans le trouble du spectre de l'autisme: données émergentes et perspectives cliniques, résumé de l'étude 2026

Références médicales

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2. 2. Hyman SL, Levy SE, Myers SM; Council on Children with Disabilities, Section on Developmental and Behavioral Pediatrics. Identification, Evaluation, and Management of Children With Autism Spectrum Disorder. Pediatrics. 2020;145(1):e20193447. https://doi.org/10.1542/peds.2019-3447
3. 3. Sandbank M, Bottema-Beutel K, Crowley LaPoint S, et al. Autism intervention meta-analysis of early childhood studies (Project AIM): updated systematic review and secondary analysis. BMJ. 2023;383:e076733. https://doi.org/10.1136/bmj-2023-076733
4. 4. Micai M, Fatta LM, Gila L, et al. Prevalence of co-occurring conditions in children and adults with autism spectrum disorder: A systematic review and meta-analysis. Neuroscience & Biobehavioral Reviews. 2023;155:105436. https://doi.org/10.1016/j.neubiorev.2023.105436
5. 5. Zhang Z, Wang G, Han F, et al. Efficacy and safety of allogeneic umbilical cord blood mononuclear cells therapy in children with autism spectrum disorder and immune dysregulation: a single-center, double-blinded, randomized, placebo-controlled trial. Stem Cell Research & Therapy. 2026;17:301. https://doi.org/10.1186/s13287-026-05091-5
6. 6. Dawson G, Sun JM, Baker J, et al. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. The Journal of Pediatrics. 2020;222:164-173.e5. https://doi.org/10.1016/j.jpeds.2020.03.011
7. 7. Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Translational Medicine. 2020;9(10):1137-1146. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434
8. 8. Fekrat SMM, Sharma V, Prasad S, Gunturu S. Stem Cell Therapy for Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis of Clinical Evidence. European Psychiatry. 2026;69(Suppl 1):S534. Conference-supplement abstract. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC13442071/
9. 9. Xu M, Zhang X, Liu Y, et al. Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects. Journal of Translational Medicine. 2026;24:609. https://doi.org/10.1186/s12967-026-08030-3
10. 10. Khodadoust E, Zarafshan H, Nouri M, et al. Three repeated intrathecal injections of allogenic umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells in autism spectrum disorder: a Phase I clinical trial. Stem Cell Research & Therapy. 2026. https://doi.org/10.1186/s13287-026-05122-1
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