Thérapie par cellules souches dans le trouble du spectre de l'autisme: revue systématique et méta-analyse des données cliniques (résumé de congrès), résumé de l'étude

Points principaux et résultats:

Contrairement aux autres synthèses de cette section, celle-ci repose sur un résumé de congrès, car il n’existe pas d’article de recherche complet. Le résumé a été publié dans un supplément d’European Psychiatry (volume 69, supplément 1, page S534) dans le cadre du congrès de l’European Psychiatric Association. Il ne comporte ni section méthodes, ni forest plot, ni tableau des études incluses, ni texte intégral évalué par des pairs. La synthèse ci-dessous couvre uniquement ce que rapporte le résumé et ne doit pas être lue comme le compte rendu d’un article achevé. Nous l’avons incluse parce qu’il s’agit de la tentative la plus récente de regrouper cette littérature, et parce que la méta-analyse antérieure qu’elle remplace est déjà citée sur notre page consacrée à l’autisme.

Objectif:

Regrouper les études cliniques de thérapie par cellules souches chez des enfants autistes pour estimer un effet global sur les symptômes, et identifier les protocoles optimaux et les critères de sélection des patients.

Méthodes (selon le résumé):

Une recherche conforme à PRISMA dans PubMed, Scopus et PsycINFO, réalisée le 17 septembre 2025, a donné 1 698 références. Après suppression de 399 doublons, 1 299 ont été examinées sur le titre, le résumé et le texte intégral. Les essais randomisés contrôlés, les essais cliniques contrôlés et les études ouvertes étaient éligibles. Le diagnostic devait reposer sur des critères standardisés (DSM-5, ADOS ou ADI-R). Les interventions comprenaient des cellules souches mésenchymateuses, du sang de cordon ombilical et des cellules souches neurales. Les études précliniques, les observations de cas et les publications non anglophones étaient exclues. Deux évaluateurs ont extrait les données de façon indépendante. Vingt-deux études ont été incluses. Les instruments de mesure utilisés comprenaient la CARS, l’ATEC, les échelles de Vineland, l’Aberrant Behavior Checklist et le PDDBI.

Résultats (selon le résumé):

• Sur l’ensemble des études incluses, les symptômes se sont améliorés après le traitement par cellules souches, avec une différence moyenne standardisée (DMS) de −1,03 (IC à 95% de −1,23 à −0,83; Z = 10,03; p < 0,00001).
• L’hétérogénéité pour ce chiffre était de I² = 95%.
• Dans le sous-ensemble des études comparant à un placebo, l’effet était plus important et l’hétérogénéité absente, avec une DMS de −4,99 (IC à 95% de −8,11 à −1,88; Z = 3,14; p = 0,002; I² = 0%).

Conclusions:

Les auteurs affirment que la littérature existante démontre l’efficacité de la thérapie par cellules souches dans l’autisme, et appellent à de nouveaux essais dans des contextes géographiques variés et auprès de populations minoritaires.

Cette conclusion doit être mise en regard du chiffre d’hétérogénéité. Un I² de 95% signifie que presque toute la variation entre les études regroupées vient de différences réelles entre elles (conception, population, type de cellules, dose et voie d’administration) et très peu du hasard. Une estimation groupée issue d’études aussi différentes indique la direction d’un effet. Elle ne peut pas être citée comme l’ampleur d’un effet du traitement. Le sous-ensemble contrôlé contre placebo ne montre aucune hétérogénéité, mais il ne représente qu’une petite partie d’un ensemble de données que les revues générales décrivent comme très majoritairement ouvert.

Informations générales:

La méta-analyse antérieure dans ce domaine (Qu et ses collègues, 2022, également résumée dans cette section) regroupait cinq études et arrivait à une conclusion similaire, tout en signalant des échantillons petits, l’absence de voie d’administration et de dose standardisées, et un suivi court. Quatre ans plus tard, avec dix-sept études de plus, la direction du résultat n’a pas changé et la plupart des réserves restent valables.

Dans ce domaine, une taille d’effet groupée est une moyenne d’études qui ont utilisé des cellules différentes, à des doses différentes, par des voies différentes, dans des pays différents, le plus souvent sans aveugle. Le chiffre de synthèse doit donc être considéré avec prudence, et cette prudence doit être mentionnée partout où le chiffre est cité. Rien de tout cela n’est une raison d’écarter ce travail.