Infirmité motrice cérébrale, Homme, 4 ans, novembre 2022

Résumé

Diagnostic	Sexe	Âge	Nationalité
Infirmité motrice cérébrale	Homme	4 ans	Royaume-Uni

Injections	Type de cellules	Début du traitement	Fin du traitement
8	UCMSC	7 novembre 2022	29 novembre 2022

Antécédents médicaux

Le patient, né en janvier 2018, a subi une lésion cérébrale hypoxique à l’âge de 8 semaines, entraînant une paralysie cérébrale (PC) caractérisée par des troubles moteurs des membres, une spasticité mixte et une dystonie. Après sept mois d’hospitalisation puis une rééducation, le patient est rentré à domicile en janvier 2019. La prise en charge médicale professionnelle fait intervenir des consultants en handicap neurologique et en pneumologie, des kinésithérapeutes, des ergothérapeutes ainsi que des orthophonistes. Les nerfs optiques du patient sont endommagés, ce qui a conduit à une déficience visuelle reconnue, et il est alimenté par PEG en raison d’une déglutition non sécurisée. Ses médicaments comprennent Baclofen, Gabapentin, Keppra, Omeprazole, Abidec, Glycopyrronium, ainsi qu’un traitement par nébuliseur. La pose de la PEG pour l’alimentation a eu lieu en août 2018 sans complications. Malgré une amélioration du tonus musculaire et des niveaux d’oxygène stables, le patient rencontre des difficultés en matière de mobilité, de marche à quatre pattes, de marche et de capacité de déglutition régulière.

État au début du traitement

Le patient, qui pèse désormais 10,3 kg, présente un tonus musculaire amélioré et apprécie une purée de fruits deux fois par jour. Des progrès limités dans la rotation et l’ouverture des mains sont facilités par des attelles. L’état de santé général reste stable, sans hospitalisations ni complications récentes. Les niveaux d’oxygène se situent entre 97 % et 100 % pendant le sommeil, surveillés la nuit. Malgré l’absence de réactions indésirables aux médicaments et un transit intestinal régulier, les difficultés de déglutition persistent, nécessitant des aspirations orales et nasales. L’équipe médicale envisage d’arrêter le Keppra, compte tenu de la faible posologie et de la stabilité du poids, afin de gérer les risques potentiels d’épilepsie. Espérant une amélioration de la mobilité, de la parole et de l’autonomie, la famille recherche une thérapie cellulaire pour améliorer la cognition, la force musculaire, la réduction de la spasticité, l’équilibre en position assise et la motricité fine, afin d’améliorer en définitive la qualité de vie.

Plan de traitement

Le patient a reçu 8 poches de cellules souches mésenchymateuses de cordon ombilical (UCMSC) par injection intraveineuse (IV) et par injection intrathécale via ponction lombaire (PL), selon le calendrier ci-dessous:

Numéro	Date	Type de cellules	Méthode d’injection	Effets secondaires
1	10 novembre 2022	UCMSC	Injection intrathécale & Injection intraveineuse	aucun signalé
2	17 novembre 2022	UCMSC	Injection intrathécale	aucun signalé
3	17 novembre 2022	UCMSC	Injection intrathécale & Injection intraveineuse	aucun signalé
4	21 novembre 2022	UCMSC	Injection intrathécale	aucun signalé
5	24 novembre 2022	UCMSC	Injection intrathécale & Injection intraveineuse	aucun signalé

État à la sortie

Le patient a montré certains changements positifs après le traitement par cellules souches. Son tonus musculaire semblait plus détendu, et le médecin a maintenu la même posologie des médicaments en raison de ce relâchement accru. La force du tronc s’est améliorée en position assise, et une plus grande souplesse a été observée lors du croisement des jambes. De plus, il a montré de meilleures capacités de communication, s’exprimant davantage et souriant plus souvent. De légères améliorations ont été notées concernant la salivation excessive, le contrôle de la tête, les mouvements involontaires, les difficultés d’apprentissage, l’amplitude des mouvements, la spasticité et la déglutition. Des améliorations modérées ont été observées au niveau de la force musculaire du tronc.

Symptôme	Évaluation de l’amélioration par les parents
Bavage	Légère amélioration
Tenue de la tête	Amélioration modérée
Mouvements involontaires	Légère amélioration
Troubles de l’apprentissage	Légère amélioration
Amplitude des mouvements	Légère amélioration
Spasticité	Amélioration modérée
Déglutition	Légère amélioration
Force musculaire du tronc	Amélioration modérée