Ce que montrent 640 formulaires de suivi après un traitement par cellules souches pour l'infirmité motrice cérébrale

Environ 1 enfant sur 345 aux États-Unis a reçu un diagnostic d’infirmité motrice cérébrale, selon une estimation des CDC fondée sur des enfants de 8 ans en 2010 (1, 2). Les CDC la décrivent comme le handicap moteur le plus fréquent de l’enfance. Les parents qui se renseignent sur le traitement par cellules souches pour un enfant atteint d’infirmité motrice cérébrale trouvent surtout des témoignages. Un témoignage décrit une famille et un résultat, le plus souvent positif, et ne donne aucun chiffre.

Cet article présente les chiffres issus des propres dossiers de Beike. Entre 2011 et 2026, Beike a recueilli 640 formulaires de suivi pour l’infirmité motrice cérébrale, concernant 256 patients et 302 cures de traitement. Les familles ont rempli un formulaire initial, puis d’autres formulaires 1, 3, 6 et 12 mois après le traitement. Chaque formulaire demandait ce qui avait changé pour chaque symptôme, pour l’état physique général et pour la qualité de vie.

Les formulaires ne s’additionnent pas en un résultat global unique. Certains symptômes ont été signalés comme améliorés sur la plupart des formulaires. La marche et la station debout, qui sont souvent ce que les familles souhaitent le plus voir changer, ont été signalées comme améliorées le moins souvent.

De quel type de données s’agit-il

Les formulaires constituent un enregistrement observationnel. Il n’y avait ni groupe témoin ni insu, il est donc impossible de savoir ce qui serait arrivé aux mêmes patients sans traitement.

Ce traitement n’est pas une thérapie approuvée par la FDA. Aucun produit à base de cellules souches n’est approuvé par la FDA pour l’infirmité motrice cérébrale ni pour aucun autre trouble neurologique (3), et le traitement de Beike n’est pas disponible aux États-Unis. Les chiffres ci-dessous ne peuvent pas non plus prédire comment un enfant donné réagira.

Les résultats variaient fortement selon le symptôme

Le tableau indique, pour chaque symptôme, la part des réponses valides ayant signalé une amélioration, même légère. Les réponses laissées en blanc sont exclues.

Sujet de la question	Amélioration signalée	Réponses
Amplitude des mouvements	78%	580
Spasticité (raideur musculaire)	76%	566
Force des bras et des jambes	74%	585
Déglutition	68%	474
Parole, ou babillage chez les nourrissons	65%	458
Équilibre	61%	567
Bave	56%	470
Station debout	46%	495
Marche	39%	463

Environ quatre réponses sur cinq signalaient une amplitude des mouvements facilitée. Moins de deux sur cinq signalaient un changement pour la marche.

La spasticité, l’amplitude des mouvements et la force sont en haut du tableau. La station debout et la marche sont tout en bas, avec un net écart. Pour un parent, cet ordre en dit plus que n’importe quel pourcentage isolé, car les symptômes n’ont pas le même poids dans une journée ordinaire. Des ischio-jambiers plus souples peuvent faciliter l’habillage et l’installation sans faire passer un enfant du niveau IV au niveau III du Gross Motor Function Classification System (GMFCS), l’échelle à cinq niveaux utilisée pour classer la mobilité dans l’infirmité motrice cérébrale (4).

Amélioration signalée par symptôme, avec le nombre de réponses à chaque question.

Le nombre de réponses diffère d’une question à l’autre. Chaque symptôme a reçu une réponse sur 458 à 585 des 640 formulaires, ce qui signifie que 9 à 28% des formulaires ont laissé une question donnée en blanc ou l’ont marquée comme sans objet. Les dossiers n’indiquent pas quelles familles ont ignoré quelles questions, ni pourquoi.

Beaucoup de formulaires n’indiquaient aucun changement et quelques-uns une aggravation

Les formulaires enregistrent aussi des réponses d’absence d’amélioration et d’aggravation.

Pour la marche, l’absence d’amélioration a été signalée plus souvent que l’amélioration, à 61% contre 39%. La station debout était proche d’un partage égal, avec 54% signalant l’absence de changement. La bave se distingue des autres symptômes. Une amélioration a été signalée dans 56% des réponses, mais 5,5% indiquaient que le symptôme était pire qu’avant le traitement, ce qui est le taux d’aggravation le plus élevé de l’ensemble de données. Pour les autres symptômes, l’aggravation signalée est restée sous 2%.

Amélioré, inchangé ou aggravé, par symptôme.

La qualité de vie a été jugée meilleure que la fonction motrice

Les formulaires posent deux questions distinctes, l’une sur l’état physique général et l’autre sur la qualité de vie. Parmi les réponses valides, 82% signalaient une amélioration de l’état physique, même légère, et 84% de la qualité de vie. Le chiffre de la qualité de vie est légèrement supérieur à celui de l’état physique et nettement supérieur à ceux de la marche ou de la station debout.

Deux explications sont plausibles. Les soins ont pu devenir plus faciles d’une manière qu’une question sur la fonction motrice ne capte pas, comme un meilleur positionnement, des transferts plus aisés, des séances de thérapie mieux tolérées par l’enfant ou un enfant plus engagé. La seconde explication est l’attente. Les parents qui ont investi de l’argent, de l’espoir et un long vol dans un traitement ont tendance à chercher activement des progrès, et la qualité de vie est l’élément le plus subjectif du formulaire. Les chiffres sont compatibles avec les deux explications et n’en excluent aucune.

Les formulaires plus tardifs n’indiquaient pas plus d’amélioration

Si le bénéfice du traitement s’accumulait régulièrement avec le temps, les formulaires plus tardifs seraient meilleurs que les premiers, et ce n’est pas le cas.

L’amélioration signalée de l’état physique général baisse légèrement au fil des points de suivi, de 84,5% sur le formulaire initial à 83,0%, 82,4% et 81,4%, puis 79,6% à 12 mois. La qualité de vie évolue en sens inverse et de façon moins régulière. Elle part de 75,5%, monte à 81,8% et 82,5%, culmine à 89,1% à 6 mois et s’établit à 85,3% à 12 mois.

Amélioration signalée de l’état physique général et de la qualité de vie à chaque point de suivi.

Chaque point de suivi correspond à un ensemble différent de formulaires. Les mêmes enfants n’ont pas été suivis à travers les cinq points, le graphique ne montre donc pas une trajectoire. Les familles qui avaient constaté peu de changement ont aussi pu être moins enclines à continuer d’envoyer des formulaires, ce qui tirerait les chiffres plus tardifs vers le haut. Le graphique est une raison de se demander à quoi s’attendre à 6 et 12 mois, et il ne doit pas être lu comme une prévision.

La rééducation pourrait expliquer une partie du résultat

Un neurologue pédiatre qui lirait ces résultats pointerait la rééducation. Le programme de Beike pour l’infirmité motrice cérébrale est plus qu’une perfusion de cellules souches. Il associe un traitement cellulaire administré en plusieurs injections à une cure de rééducation intensive quotidienne, et la rééducation a ses propres effets. Une revue systématique des interventions chez les enfants atteints d’infirmité motrice cérébrale a trouvé de bonnes preuves que le renforcement musculaire améliore la force musculaire et que l’entraînement moteur intensif et ciblé sur une tâche améliore la fonction motrice (5). Dans l’essai de l’université Duke décrit plus loin, les enfants qui ont reçu un placebo ont aussi gagné davantage de fonction motrice sur un an que ce à quoi on s’attendait pour leur âge et leur gravité. Les auteurs ont suggéré que cela pouvait refléter les thérapies que ces enfants recevaient (6).

Les améliorations signalées sur les formulaires pourraient donc provenir de plusieurs semaines de rééducation intensive, avec ou sans cellules. Cet ensemble de données ne permet pas de séparer les deux, et personne ne devrait affirmer sur cette base que les cellules ont causé les changements signalés.

La rééducation quotidienne, comme l’ergothérapie, fait partie du programme de traitement.

Ce que la recherche américaine a trouvé

Les travaux américains les plus pertinents sont ceux de l’université Duke, où l’équipe de la Dre Joanne Kurtzberg a mené des essais contrôlés de thérapie cellulaire à partir de sang de cordon dans l’infirmité motrice cérébrale. Un essai de phase II contrôlé par placebo a randomisé 63 enfants de 1 à 6 ans pour recevoir soit une perfusion unique de leur propre sang de cordon (32 enfants), soit un placebo (31 enfants) (6). Il n’a pas atteint son critère d’évaluation principal. Après un an, les scores sur l’échelle de fonction motrice GMFM-66 avaient augmenté en moyenne de 7,5 points dans le groupe sang de cordon et de 6,9 points dans le groupe placebo, une différence non significative sur le plan statistique. Une analyse exploratoire a bien montré un signal lié à la dose. Les 9 enfants qui ont reçu au moins 20 millions de cellules par kilogramme de poids corporel se sont améliorés de 4,3 points de plus que prévu en médiane pour leur âge et leur gravité. Le groupe placebo s’est amélioré de 2,2 points de plus que prévu, et le groupe à plus faible dose a terminé 1,9 point en dessous de l’attendu. La dose n’a pas été attribuée au hasard, et le groupe à forte dose était petit.

Un essai randomisé ouvert plus récent, mené par la même équipe et publié dans Developmental Medicine & Child Neurology en 2022, a testé des cellules stromales mésenchymateuses de donneur issues du sang de cordon et du tissu du cordon chez 91 enfants (7). Ses auteurs ont conclu que le sang de cordon devait être testé plus avant dans un essai randomisé, en aveugle et contrôlé par placebo.

Les preuves actuelles sont mitigées et dépendent de la dose. Elles proviennent aussi d’essais menés dans des conditions très différentes d’un traitement qui associe des cellules à une rééducation intensive.

Les autorités américaines ont aussi pris position. La FDA indique que les seuls produits à base de cellules souches approuvés aux États-Unis sont des cellules souches hématopoïétiques issues du sang de cordon ombilical, et que ceux-ci sont approuvés pour les troubles qui affectent la production de sang et pour aucun autre usage (3). L’agence a envoyé des lettres d’avertissement et d’autres courriers à des entreprises, des cliniques et des prestataires de soins qui proposent des produits à base de cellules souches non approuvés (8). En 2018, la Federal Trade Commission a conclu un accord dans une affaire contre un médecin californien et ses deux sociétés, concernant des allégations non étayées selon lesquelles une « thérapie par cellules souches amniotiques » pouvait traiter des affections dont l’infirmité motrice cérébrale (9).

Toute famille qui envisage un traitement à l’étranger devrait d’abord lire le guide de l’ISSCR sur les traitements par cellules souches (ISSCR Guide to Stem Cell Treatments) (10) et chercher sur ClinicalTrials.gov les essais américains qui recrutent.

Ce que ces dossiers peuvent et ne peuvent pas montrer

Les dossiers ne peuvent pas estimer l’efficacité, établir que les cellules souches ont causé un changement, ni prédire un résultat individuel.

Ils peuvent fixer des attentes plus précisément qu’un témoignage. Les formulaires montrent une fourchette. Certaines fonctions ont souvent été signalées comme améliorées, d’autres rarement, et un petit groupe de familles a signalé qu’un symptôme s’était aggravé. Pour une famille qui pèse cette décision, les questions précises sont les plus utiles. Qu’est-ce qui a changé pour les enfants du niveau GMFCS de mon enfant ? Quelle part des familles a signalé l’absence de changement pour la fonction qui m’importe le plus ? Quelle part du gain signalé la seule rééducation pourrait-elle expliquer ?

Ces questions devraient être posées au neurologue de la famille autant qu’à toute clinique.

Références

1. Durkin MS, Benedict RE, Christensen D, Dubois LA, Fitzgerald RT, Kirby RS, et al. Prevalence of cerebral palsy among 8-year-old children in 2010 and preliminary evidence of trends in its relationship to low birthweight. Paediatr Perinat Epidemiol. 2016;30(5):496-510. doi:10.1111/ppe.12299
2. Centers for Disease Control and Prevention. Data and Statistics for Cerebral Palsy. Last reviewed 2 May 2022 (archived page). archive.cdc.gov/www_cdc_gov/ncbddd/cp/data.html. Accessed 2 October 2026.
3. U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. Content current as of 8 April 2024. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
4. Palisano R, Rosenbaum P, Walter S, Russell D, Wood E, Galuppi B. Development and reliability of a system to classify gross motor function in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 1997;39(4):214-223. doi:10.1111/j.1469-8749.1997.tb07414.x
5. Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: systematic review of interventions for preventing and treating children with cerebral palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020;20(2):3. doi:10.1007/s11910-020-1022-z
6. Sun JM, Song AW, Case LE, Mikati MA, Gustafson KE, Simmons R, et al. Effect of autologous cord blood infusion on motor function and brain connectivity in young children with cerebral palsy: a randomized, placebo-controlled trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(12):2071-2078. doi:10.1002/sctm.17-0102
7. Sun JM, Case LE, McLaughlin C, Burgess A, Skergan N, Crane S, et al. Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: an open-label, randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2022;64(12):1477-1486. doi:10.1111/dmcn.15325
8. U.S. Food and Drug Administration. FDA sends warning to company for selling unapproved umbilical cord blood and umbilical cord products that may put patients at risk. News release, 3 September 2019. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
9. Federal Trade Commission. FTC Stops Deceptive Health Claims by a Stem Cell Therapy Clinic. Press release, 18 October 2018. ftc.gov. Accessed 2 October 2026.
10. International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. February 2024. aboutstemcells.org/patient-guide. Accessed 2 October 2026.