Résumé
| Diagnostic | Sexe | Âge | Nationalité |
|---|---|---|---|
| Infirmité motrice cérébrale | Homme | 3 ans | États-Unis |
| Injections | Type de cellules | Début du traitement | Fin du traitement |
|---|---|---|---|
| 9 | UCMSC | 12 juin 2022 | 4 juillet 2022 |
Antécédents médicaux
Le patient, un garçon né en 2017 en Californie (États-Unis), a reçu un diagnostic de paralysie cérébrale (PC) légère le 23 mars 2019, après des retards de développement observés depuis la petite enfance, notamment des difficultés de parole et de motricité. Son état a d’abord été confondu avec un trouble du spectre de l’autisme, ce qui a conduit à des interventions thérapeutiques qui n’ont pas apporté d’améliorations significatives. Malgré les efforts thérapeutiques, incluant l’orthophonie et l’ergothérapie, sa parole est restée altérée. Les antécédents médicaux du patient ne révèlent aucun problème familial significatif, à l’exception d’une sœur jumelle qui n’a pas présenté de retards de développement.
État au début du traitement
Le patient présente une altération importante de la parole, caractérisée par la capacité à ne prononcer que 3 à 5 mots. Il présente également un œil gauche paresseux, une motricité lente, des difficultés à saisir fermement les objets et des orteils tournés vers l’intérieur, ce qui affecte sa mobilité. Bien qu’il comprenne les consignes verbales, il éprouve des difficultés à écrire et à maintenir le contact visuel de manière prolongée. Le patient trouve du réconfort dans les activités aquatiques et aime regarder des dessins animés sur son iPhone. Bien qu’il ait appris quelques signes pour communiquer, sa capacité d’expression verbale reste très limitée. La famille espère une amélioration de la parole et de meilleurs résultats développementaux dans l’ensemble.
Plan de traitement
Le patient a reçu 9 poches de cellules souches dérivées du cordon ombilical (UCMSC) par injection intraveineuse (IV) et injection intrathécale par ponction lombaire (PL), selon le calendrier ci-dessous :
| Numéro | Date | Type de cellules | Méthode d’injection | Effets secondaires |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 16 juin 2022 | UCMSC | Injection intrathécale & Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 2 | 20 juin 2022 | UCMSC | Injection intrathécale | aucun signalé |
| 3 | 23 juin 2022 | UCMSC | Injection intrathécale & Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 4 | 24 juin 2022 | UCMSC | Injection intrathécale | aucun signalé |
| 5 | 30 juin 2022 | UCMSC | Injection intrathécale & Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 6 | 4 juillet 2022 | UCMSC | Injection intrathécale | aucun signalé |
État à la sortie
Le traitement par cellules souches du patient a montré des améliorations globalement modérées de l’état physique, avec notamment un peu plus de contact visuel et une qualité de vie légèrement améliorée, selon les parents. Bien que le médecin n’ait pas confirmé les améliorations, la famille reste satisfaite du résultat du traitement. Concernant les symptômes spécifiques, de petites améliorations ont été observées pour l’équilibre, la salivation excessive, les mouvements involontaires, les troubles de l’apprentissage, la force musculaire des membres, l’amplitude des mouvements, la spasticité, la parole (babillage chez les tout-petits), le passage à la position debout, la déglutition et la force des muscles du tronc.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Équilibre | Légère amélioration |
| Bavage | Légère amélioration |
| Mouvements involontaires | Légère amélioration |
| Troubles de l’apprentissage | Légère amélioration |
| Force musculaire des membres | Légère amélioration |
| Amplitude des mouvements | Légère amélioration |
| Spasticité | Légère amélioration |
| Parole (babillage chez les nourrissons) | Légère amélioration |
| Passage à la station debout | Légère amélioration |
| Déglutition | Légère amélioration |
| Force musculaire du tronc | Légère amélioration |
État 6 mois après le traitement
Six mois après le traitement par cellules souches, le patient montre des améliorations globalement modérées de son état physique, avec un niveau d’activité accru et une qualité de vie modérément améliorée, selon les parents. Le patient paraît plus alerte, suit les consignes et participe plus souvent aux jeux de course. Le médecin n’a toutefois pas confirmé ces améliorations, mais la famille reste satisfaite du résultat du traitement. On note des améliorations modérées de l’équilibre, des troubles de l’apprentissage et de l’amplitude des mouvements, ainsi que de petites améliorations de l’appétit, de la salivation excessive, de la force musculaire des membres, des troubles de l’humeur, de la spasticité, de la parole, de la déglutition et de la force des muscles du tronc.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Équilibre | Amélioration modérée |
| Troubles de l’apprentissage | Amélioration modérée |
| Amplitude des mouvements | Amélioration modérée |
| Appétit | Légère amélioration |
| Bavage | Légère amélioration |
| Force musculaire des membres | Légère amélioration |
| Troubles de l’humeur | Légère amélioration |
| Spasticité | Légère amélioration |
| Parole (babillage chez les nourrissons) | Légère amélioration |
| Déglutition | Légère amélioration |
| Force musculaire du tronc | Légère amélioration |
