Résumé
| Diagnostic | Sexe | Âge | Nationalité |
|---|---|---|---|
| Infirmité motrice cérébrale | Homme | 3 ans | Royaume-Uni |
| Injections | Type de cellules | Début du traitement | Fin du traitement |
|---|---|---|---|
| 7 | UCMSC | 26 février 2023 | 19 mars 2023 |
Antécédents médicaux
Le patient a présenté une hypoxie sévère à la naissance, entraînant une encéphalopathie néonatale sévère. Il a eu des crises peu après la naissance, prises en charge par des médicaments incluant le midazolam, le keppra et la phénobarbitone. Malgré des salves de crises, il n’a plus présenté de crise manifeste depuis le mois de mai. Le patient suit un traitement à base de phénobarbitone, de keppra et de baclofène pour prendre en charge son état, avec des améliorations notées de la dystonie et du reflux. Il a également bénéficié d’une oxygénothérapie hyperbare (OHB) pour soutenir sa déficience visuelle. Toutefois, des examens récents ont révélé une angiodysplasie de l’estomac, imposant la prudence avant de procéder au traitement par cellules souches.
État au début du traitement
Le patient présente une hypertonie, une dystonie et une déglutition non sécurisée, nécessitant l’utilisation d’une sonde nasogastrique pour l’alimentation. Il souffre d’un reflux sévère et de gaz dus à la sonde nasogastrique. Malgré ses difficultés, le patient réagit au toucher, sourit lorsqu’on lui parle et montre certains progrès de développement. Il a besoin d’aide pour s’asseoir et présente un retard global de développement, indiquant des défis persistants dans son développement moteur et cognitif. La famille espère des améliorations du contrôle de la tête et de la vision grâce au traitement par cellules souches, mais le processus a été retardé en raison de préoccupations concernant ses problèmes de santé récents, en particulier la nécessité d’une stabilité de son angiodysplasie pendant au moins trois mois.
Plan de traitement
Le patient a reçu 7 poches de cellules souches dérivées du cordon ombilical (UCMSC) par injection intraveineuse (IV) et injection intrathécale par ponction lombaire (PL), selon le calendrier ci-dessous :
| Numéro | Date | Type de cellules | Méthode d’injection | Effets secondaires |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 2 février 2023 | UCMSC | Injection intrathécale & Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 2 | 6 mars 2023 | UCMSC | Injection intrathécale | aucun signalé |
| 3 | 9 mars 2023 | UCMSC | Injection intrathécale & Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 4 | 13 mars 2023 | UCMSC | Injection intrathécale & Injection intraveineuse | aucun signalé |
État à la sortie
Après le traitement par cellules souches, l’état physique général du patient a montré de petites améliorations, notamment un tonus légèrement plus détendu, un appétit accru, une meilleure tolérance des trajets en voiture et la reconnaissance de son environnement et des personnes. La qualité de vie s’est légèrement améliorée, bien qu’aucune confirmation du médecin ne soit disponible. Les parents se disent plutôt satisfaits du résultat du traitement. Concernant les symptômes spécifiques, de petites améliorations ont été observées pour le contrôle de la tête, l’amplitude des mouvements, la spasticité, la force des muscles du tronc et la marche.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Appétit | Légère amélioration |
| Tenue de la tête | Légère amélioration |
| Amplitude des mouvements | Légère amélioration |
| Spasticité | Légère amélioration |
| Force musculaire du tronc | Légère amélioration |
| Marche | Légère amélioration |
État 1 mois après le traitement
Le patient a connu des améliorations modérées de son état physique général, comme la capacité à s’asseoir sans aide pendant de courtes périodes et une vocalisation accrue, témoignant d’un désir de communiquer. De plus, la qualité de vie du patient s’est modérément améliorée, ce qui a été confirmé par le médecin, conduisant à une satisfaction globale quant au résultat du traitement. Il y a toutefois eu quelques régressions, notamment une aggravation de la salivation excessive par rapport à la période précédant le traitement.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Appétit | Amélioration modérée |
| Équilibre | Légère amélioration |
| Tenue de la tête | Amélioration modérée |
| Force musculaire des membres | Amélioration modérée |
| Passage à la station debout | Amélioration modérée |
| Déglutition | Légère amélioration |
| Force musculaire du tronc | Amélioration modérée |
| Parole | Légère amélioration |
État 3 mois après le traitement
Le patient a montré de petites améliorations de son état physique général et paraît plus alerte, plus conscient et plus avenant envers les inconnus. Bien que le médecin n’ait pas confirmé les améliorations, les parents sont satisfaits de la qualité de vie modérément améliorée. Le patient a commencé à faire des pas avec un déambulateur, ce qui constitue un progrès remarquable. Il a cependant contracté une infection pulmonaire après le traitement, nécessitant des antibiotiques. On note des améliorations significatives de la marche, des améliorations modérées du contrôle de la tête, de la force musculaire des membres, de l’amplitude des mouvements, de la parole, du passage à la position debout et de la force des muscles du tronc, ainsi que de petites améliorations de l’appétit, de l’équilibre, de la marche à quatre pattes, de la salivation excessive, des mouvements involontaires et de la déglutition.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Appétit | Amélioration modérée |
| Équilibre | Légère amélioration |
| Marche à quatre pattes | Légère amélioration |
| Bavage | Légère amélioration |
| Tenue de la tête | Amélioration modérée |
| Mouvements involontaires | Légère amélioration |
| Force musculaire des membres | Amélioration modérée |
| Amplitude des mouvements | Amélioration modérée |
| Spasticité | Légère amélioration |
| Parole | Amélioration modérée |
