Résumé
| Diagnostic | Sexe | Âge | Nationalité |
|---|---|---|---|
| Hypoplasie du nerf optique (ONH) / Dysplasie septo-optique (SOD) | Femme | 6 ans | États-Unis |
| Injections | Type de cellules | Début du traitement | Fin du traitement |
|---|---|---|---|
| 7 | UCMSC | 20 décembre 2018 | 4 janvier 2019 |
État au début du traitement
Baylie présentait un trouble des apprentissages. Elle souffrait de diabète insipide et de comportements autistiques. Elle ne parlait pas mais pouvait comprendre. Elle était affectée par la constipation et le manque de sommeil. Elle ne marchait pas et était totalement aveugle depuis la naissance, mais elle a acquis un peu de vue avec le temps.
Plan de traitement
La patiente a reçu 6 doses de cellules souches de sang de cordon ombilical (UCBSC) par injection intraveineuse (IV) et ponction lombaire (PL), selon le calendrier ci-dessous :
| Numéro | Date | Type de cellules | Méthode d’injection | Effets secondaires |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 21 décembre 2018 | UCMSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 2 | 25 décembre 2018 | UCMSC | Injection intrathécale | aucun signalé |
| 3 | 25 décembre 2018 | UCMSC | aucun signalé | |
| 4 | 28 décembre 2018 | UCMSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 5 | 28 décembre 2018 | UCMSC | aucun signalé | |
| 6 | 2 janvier 2020 | UCMSC | Injection intrathécale | aucun signalé |
7
Aucun
État 6 mois après le traitement
État 6 mois après le traitement : au point de suivi de 6 mois, la famille de Baylie a indiqué : « Baylie peut désormais voir jusqu’à environ 2 à 3 pieds (60 à 90 cm). Elle commence à se concentrer sur les objets et à les regarder au lieu de les chercher au toucher. Une amélioration étonnante. Le tonus musculaire de Baylie s’est amélioré. Elle est nettement plus active et sa posture est bien meilleure. » Veuillez consulter ci-dessous un extrait de l’évaluation de la famille à 6 mois :
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Capacité à faire la mise au point rapidement | Amélioration modérée |
| Capacité à maintenir la mise au point longtemps | Légère amélioration |
| Capacité à voir les mouvements de la main | Amélioration significative |
| Capacité à voir de près | Amélioration significative |
| Capacité à voir de loin | Amélioration modérée |
| Capacité à voir nettement | Amélioration modérée |
| Capacité à compter les doigts | Amélioration significative |
| Cécité | Amélioration significative |
| Vision des couleurs | Amélioration significative |
| Perception lumineuse | Amélioration significative |
| Vision nocturne | Amélioration modérée |
| Nystagmus | Amélioration modérée |
| Strabisme | Légère amélioration |
| Vision de l’œil gauche | Amélioration significative |
| Vision de l’œil droit | Amélioration significative |
| Champ visuel | Amélioration significative |
