Résumé
| Diagnostic | Sexe | Âge | Nationalité |
|---|---|---|---|
| Hypoplasie du nerf optique (ONH) / Dysplasie septo-optique (SOD) | Femme | 16 mois | Irlandais |
| Injections | Type de cellules | Début du traitement | Fin du traitement |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 16 janvier 2011 | 1 mars 2011 |
État au début du traitement
La patiente présentait une détérioration bilatérale de la vision et un retard de développement depuis l’âge de 5 mois. À l’examen physique, ses globes oculaires étaient normaux et ses pupilles égales et réactives à la lumière. Elle pouvait distinguer la lumière de l’obscurité. Un nystagmus était présent. Elle ne pouvait pas regarder les objets et laissait le plus souvent sa tête pendre vers le sol en position assise.
Plan de traitement
La patiente a reçu 8 poches de cellules souches mésenchymateuses de cordon ombilical (UCMSC) par injections intraveineuses (IV), selon le calendrier ci-dessous :
| Numéro | Date | Type de cellules | Méthode d’injection | Effets secondaires |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 19 janvier 2011 | UCMSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 2 | 21 janvier 2011 | UCMSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 3 | 24 janvier 2011 | UCMSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 4 | 28 janvier 2011 | UCMSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 5 | 11 février 2011 | UCMSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 6 | 16 février 2011 | UCMSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 7 | 21 février 2011 | UCMSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 8 | 25 février 2011 | UCMSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
État à la sortie
Le traitement par cellules souches s’est achevé sans aucun événement indésirable ni effet secondaire. À la fin de la période de traitement, la patiente était capable de tendre la main et de saisir des objets situés à 50 cm devant elle et de suivre la lumière des yeux. Le nystagmus avait également diminué.
État 1 mois après le traitement
Un mois après le traitement de leur fille, les parents ont rempli un questionnaire de suivi Beike dans lequel ils ont rapporté que leur fille avait fait des progrès significatifs sur le plan physique et que sa qualité de vie s’était nettement améliorée. Ils estimaient alors également que leur fille continuait de faire de nouveaux progrès.
État 12 mois après le traitement
Veuillez consulter ci-dessous un extrait de l’évaluation de la patiente à 12 mois :
Symptôme
Évaluation de l’amélioration par les parents
Cécité
Amélioration significative
Perception de la lumière
Amélioration significative
Capacité à voir les mouvements de la main
Amélioration significative
Vision de l’œil gauche
Amélioration significative
Vision de l’œil droit
Amélioration significative
Vision nocturne
Amélioration significative
Capacité à voir les objets de près
Amélioration significative
Nystagmus
Amélioration significative
Strabisme
Amélioration significative
