Résumé
| Diagnostic | Sexe | Âge | Nationalité |
|---|---|---|---|
| Hypoplasie du nerf optique (ONH) / Dysplasie septo-optique (SOD) | Femme | 10 ans | Brésilien |
| Injections | Type de cellules | Début du traitement | Fin du traitement |
|---|---|---|---|
| 8 | UCBSC | 11 mars 2019 | 28 mars 2019 |
État au début du traitement
La patiente n’avait qu’une perception de la lumière. Elle présentait un déficit hormonal (GH, thyroïde et cortisol) dû à une atrophie de l’hypophyse.
Plan de traitement
La patiente a reçu 8 doses de cellules souches de sang de cordon ombilical (UCBSC) par injections intraveineuse (IV), intrathécale et rétrobulbaire, selon le calendrier ci-dessous :
| Numéro | Date | Type de cellules | Méthode d’injection | Effets secondaires |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 12 mars 2019 | UCBSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 2 | 15 mars 2019 | UCBSC | Injection intrathécale & Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 3 | 18 mars 2019 | UCBSC | Injection intrathécale | aucun signalé |
| 4 | 22 mars 2019 | UCBSC | Injection intrathécale | aucun signalé |
| 5 | 26 mars 2019 | UCBSC | Injection intraveineuse | aucun signalé |
État à la sortie
À la sortie, la patiente commençait déjà à montrer certaines améliorations ; elle pouvait bouger ses yeux en suivant les directions mieux qu’auparavant. Elle pouvait lentement bouger ses yeux de haut en bas et de gauche à droite. Elle pouvait nommer les couleurs jaune, rouge, bleu et violet en regardant des lumières colorées (après avoir appris ces couleurs). De plus, elle pouvait comparer la taille d’objets brillants, en déterminant lesquels étaient plus petits ou plus grands, et elle pouvait également identifier leurs formes.
État 12 mois après le traitement
Au moment du suivi à 12 mois, les parents de la patiente ont rapporté que la qualité de vie de la patiente s’était modérément améliorée et que des améliorations continuaient d’être obtenues. Ils ont également mentionné : « Avant le traitement, il n’avait qu’une perception de la lumière, aujourd’hui il est capable de compter sur ses doigts. » Veuillez consulter un extrait de l’évaluation à 12 mois des parents de la patiente ci-dessous :
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Capacité à faire la mise au point rapidement | Légère amélioration |
| Capacité à maintenir la mise au point longtemps | Amélioration modérée |
| Capacité à voir les mouvements de la main | Amélioration modérée |
| Capacité à voir de près | Amélioration modérée |
| Capacité à voir de loin | Amélioration significative |
| Capacité à voir nettement | Légère amélioration |
| Capacité à compter les doigts | Amélioration modérée |
| Cécité | Amélioration modérée |
| Vision des couleurs | Amélioration significative |
| Perception lumineuse | Amélioration modérée |
| Vision nocturne | Amélioration significative |
| Nystagmus | Amélioration modérée |
| Strabisme | Légère amélioration |
| Vision de l’œil gauche | Amélioration modérée |
| Vision de l’œil droit | Amélioration modérée |
| Champ visuel | Légère amélioration |
