Infirmité motrice cérébrale, Homme, 3 ans, janvier 2023

Résumé

Diagnostic	Sexe	Âge	Nationalité
Infirmité motrice cérébrale	Homme	3 ans	Royaume-Uni

Injections	Type de cellules	Début du traitement	Fin du traitement
6	UCMSC	1 janvier 2023	19 janvier 2023

Antécédents médicaux

Le patient, né le 22 février 2020, a des antécédents médicaux marqués par une hypoxie sévère à la naissance ayant conduit à un diagnostic primaire d’infirmité motrice cérébrale. Cette affection s’est manifestée par des symptômes tels que l’hypertonie, la dystonie, une déglutition non sécuritaire, une vision sévèrement altérée avec déficience visuelle d’origine corticale (DVC), et des antécédents de crises. Le patient a suivi divers traitements, notamment une thérapie par refroidissement, du midazolam, du Keppra, du phénobarbital et du Baclofène pour la dystonie. En outre, une oxygénothérapie hyperbare (OHB) a été administrée, s’avérant bénéfique pour l’amélioration de la vision. Le patient dépend actuellement d’une sonde nasogastrique pour l’alimentation en raison de problèmes de reflux et prend des médicaments tels que le phénobarbital, le Keppra, l’oméprazole et le Baclofène pour gérer les crises, le reflux et la dystonie. Malgré un ulcère perforé récent et une hémorragie interne, la famille du patient envisage un traitement par cellules souches pour un meilleur contrôle de la tête et de la vision.

État au début du traitement

Le patient présente une communication verbale limitée, réagissant au toucher et souriant lorsqu’on lui parle. Sur le plan du développement, le patient présente un retard global, comme l’indiquent des rires peu fréquents, des gazouillis et l’incapacité de se retourner de façon autonome. Une aide est nécessaire pour s’asseoir sans soutien. Bien qu’il y ait des antécédents de crises, le patient n’a pas eu de crise manifeste depuis le mois de mai. La famille ne signale aucune allergie notable, mais le patient souffre de reflux et de gaz liés à la sonde nasogastrique. L’équipe médicale souligne l’importance de stabiliser le tractus gastro-intestinal du patient pendant au moins trois mois avant d’envisager un traitement par cellules souches pour d’éventuelles améliorations de la cognition, du développement, du tonus musculaire, du contrôle du cou et de la motricité fine.

Plan de traitement

Le patient a reçu 7 poches de cellules souches dérivées du cordon ombilical (UCMSC) par injection intraveineuse (IV) et injection intrathécale par ponction lombaire (PL), selon le calendrier ci-dessous :

Numéro	Date	Type de cellules	Méthode d’injection	Effets secondaires
1	2 mars 2023	UCMSC	Injection intrathécale & Injection intraveineuse	aucun signalé
2	6 mars 2023	UCMSC	Injection rétrobulbaire	aucun signalé
3	9 mars 2023	UCMSC	Injection intrathécale	aucun signalé
4	13 mars 2023	UCMSC	Injection intrathécale & Injection intraveineuse	aucun signalé

État à la sortie

Le patient a connu plusieurs améliorations à la suite du traitement par cellules souches, en particulier de l’état physique général. Malgré de petites améliorations de l’appétit, du contrôle de la tête, de l’amplitude des mouvements, de la spasticité, de la force des muscles du tronc et de la marche, on note une aggravation notable du trouble de l’humeur après le traitement. Le patient est quelque peu satisfait du résultat actuel du traitement, et il n’y a eu aucun autre traitement ni nouveau diagnostic.

Symptôme	Évaluation de l’amélioration par les parents
Appétit	Légère amélioration
Tenue de la tête	Légère amélioration
Amplitude des mouvements	Légère amélioration
Spasticité	Légère amélioration
Force musculaire du tronc	Légère amélioration
Marche	Légère amélioration
Troubles de l’humeur	Pire qu’avant le traitement

État 1 mois après le traitement

Le patient a continué de montrer des améliorations globales de son état physique général depuis la précédente mise à jour du traitement. Notamment, on observe des améliorations modérées de la capacité à s’asseoir sans aide pendant quelques minutes avec un soutien minimal, reflétant une force et une stabilité du tronc accrues. L’augmentation de la vocalisation et de la réactivité du patient indique des progrès dans ses capacités de communication, en accord avec son désir de communiquer davantage. Concernant les symptômes spécifiques, on note une amélioration modérée du contrôle de la tête, de la force musculaire des membres et de la mise en position debout. De plus, de petites améliorations sont observées dans l’équilibre, l’amplitude des mouvements, la spasticité et la parole. Bien que le patient ait connu certaines améliorations, la capacité de marche n’a montré aucun changement significatif. Les parents, ainsi que le médecin, ont confirmé ces changements positifs, exprimant leur satisfaction quant au résultat du traitement. La décision d’augmenter la dose de Baclofène de 5 ml à 7,5 ml suggère une approche proactive pour traiter des symptômes spécifiques et améliorer davantage le bien-être du patient.

Symptôme	Évaluation de l’amélioration par les parents
Appétit	Amélioration modérée
Équilibre	Légère amélioration
Bavage	Pire qu’avant le traitement
Tenue de la tête	Amélioration modérée
Force musculaire des membres	Amélioration modérée
Amplitude des mouvements	Légère amélioration
Spasticité	Légère amélioration
Parole	Légère amélioration
Passage à la station debout	Amélioration modérée
Déglutition	Légère amélioration
Force musculaire du tronc	Amélioration modérée

État 3 mois après le traitement

Le patient a montré des progrès continus de son état physique général, avec de petites améliorations observées. Notamment, le patient a atteint une étape importante en commençant à faire des pas avec un déambulateur, marquant une amélioration remarquable de la capacité de marche. Les parents expriment leur satisfaction quant au résultat du traitement, soulignant la vigilance et la conscience accrues du patient. De plus, le patient est devenu plus amical envers les inconnus, indiquant des évolutions positives de l’adaptabilité sociale. En termes de symptômes spécifiques, on note des améliorations modérées de l’appétit, du contrôle de la tête, de la force musculaire des membres, de l’amplitude des mouvements, de la parole, de la mise en position debout et de la force des muscles du tronc. De petites améliorations sont notées dans l’équilibre, la marche à quatre pattes, la bave, les mouvements involontaires et la déglutition. Notamment, on observe une amélioration significative de la marche, démontrant l’efficacité du traitement. Les parents rapportent que le patient peut désormais communiquer ses désirs, comprendre les expressions et les actions, contrôler les mouvements de sa tête, et effectuer des activités telles que s’asseoir et se tenir debout dans une mesure considérable. Cependant, des difficultés subsistent dans certaines fonctions du langage et les actions autonomes, reflétant des domaines susceptibles de connaître de nouvelles améliorations.

Symptôme	Évaluation de l’amélioration par les parents
Appétit	Amélioration modérée
Équilibre	Légère amélioration
Marche à quatre pattes	Légère amélioration
Bavage	Légère amélioration
Tenue de la tête	Amélioration modérée
Mouvements involontaires	Légère amélioration
Force musculaire des membres	Amélioration modérée
Amplitude des mouvements	Amélioration modérée
Parole	Amélioration modérée
Passage à la station debout	Amélioration modérée
Déglutition	Légère amélioration
Force musculaire du tronc	Amélioration modérée
Marche	Amélioration significative