Résumé
| Diagnostic | Sexe | Âge | Nationalité |
|---|---|---|---|
| Infirmité motrice cérébrale | Femme | 10 ans | Pologne |
| Injections | Type de cellules | Début du traitement | Fin du traitement |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 3 avril 2024 | 25 avril 2024 |
Antécédents médicaux
Le patient, chez qui une paralysie cérébrale (PC) a été diagnostiquée en 2015, présente des antécédents médicaux complexes comportant de multiples interventions et thérapies. Le diagnostic principal comprend une lésion cérébrale sévère consécutive à une méningite à pneumocoque survenue à l’âge de six mois, ayant entraîné une paralysie cérébrale avec spasticité et hypotonie centrale, une déficience visuelle corticale et des retards de développement. Un traitement antérieur par cellules souches a été administré en Pologne et en Thaïlande, accompagné de physiothérapie régulière, d’hydrothérapie, d’oxygénothérapie normobare et de remplacements réguliers de la sonde de GPE. Le patient a en outre subi des interventions chirurgicales et une rééducation continue au fil des années. Le traitement médicamenteux actuel comprend des anticonvulsivants et des médicaments de soutien pour les symptômes gastro-intestinaux et neurologiques. Un régime cétogène mis en place en 2021 a nettement réduit la fréquence des crises, bien que les crises toniques restent une préoccupation majeure.
État au début du traitement
Les symptômes du patient comprennent une spasticité de tout le corps avec un niveau élevé d’atteinte motrice (GMFCS niveau V), une scoliose sévère, une déficience visuelle corticale, une dysphagie et de fréquentes infections pulmonaires nécessitant une oxygénothérapie nocturne. Des crises épileptiques toniques surviennent principalement pendant le sommeil et sont partiellement contrôlées par un régime cétogène, qui a réduit les crises d’environ 70 %. Le patient a besoin d’une sonde d’alimentation en raison de la dysphagie et souffre de constipation chronique, de reflux gastro-œsophagien et d’épisodes de pneumonie d’aspiration. L’état respiratoire s’est aggravé avec la présence de pseudomonas dans les voies respiratoires, nécessitant une surveillance et des hospitalisations occasionnelles pour saturation en oxygène basse.
Plan de traitement
Le patient a reçu 8 poches de cellules souches dérivées du cordon ombilical (UCMSC) par injection intraveineuse (IV) et injection intrathécale par ponction lombaire (PL), selon le calendrier ci-dessous :
| Numéro | Date | Type de cellules | Méthode d’injection | Effets secondaires |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 8 avril 2024 | UCMSC | Injection intrathécale & Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 2 | 11 avril 2024 | UCMSC | Injection intrathécale | aucun signalé |
| 3 | 15 avril 2024 | UCMSC | Injection intrathécale & Injection intraveineuse | aucun signalé |
| 4 | 18 avril 2024 | UCMSC | Injection intrathécale | aucun signalé |
| 5 | 22 avril 2024 | UCMSC | Injection intrathécale & Injection intraveineuse | aucun signalé |
État à la sortie
Le patient a montré des améliorations dans plusieurs domaines depuis le traitement par cellules souches, notamment une diminution de la raideur musculaire, une meilleure mobilité de la tête, de nouvelles vocalisations, une sensibilité réduite à l’intérieur de la bouche, une bonne qualité de sommeil, des crises plus courtes et plus faibles, une diminution du réflexe nauséeux et une amélioration globale de l’état physique général. Malgré ces progrès, certains symptômes tels que l’équilibre, le contrôle de la vessie et le passage à la position debout n’ont pas changé, tandis que d’autres fonctions physiques et cognitives nécessitent encore un soutien. La qualité de vie s’est modérément améliorée selon l’évaluation des parents, bien que le médecin n’ait pas confirmé ces améliorations.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Appétit | Amélioration significative |
| Bavage | Amélioration modérée |
| Tenue de la tête | Amélioration modérée |
| Mouvements involontaires | Amélioration modérée |
| Troubles de l’apprentissage | Amélioration modérée |
| Force musculaire des membres | Amélioration modérée |
| Troubles de l’humeur | Amélioration significative |
| Amplitude des mouvements | Amélioration modérée |
| Spasticité | Amélioration significative |
| Parole (babillage chez les nourrissons) | Amélioration significative |
État 1 mois après le traitement
Depuis le traitement initial, l’état général de la patiente a continué de s’améliorer, avec notamment un renforcement notable de l’immunité, du babillage, une diminution des crises et une vigilance accrue, qui donne l’impression qu’elle est plus présente. Quelques petits progrès physiques ont également été observés, comme un meilleur contrôle de la tête, de légères améliorations de l’amplitude des mouvements et de légères améliorations de l’humeur et de la force musculaire. Malgré ces progrès, certains domaines n’ont connu aucune évolution, et certaines capacités physiques et communicatives restent limitées. La qualité de vie s’est légèrement améliorée, et la famille demeure satisfaite du résultat.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Tenue de la tête | Amélioration modérée |
| Appétit | Légère amélioration |
| Bavage | Légère amélioration |
| Force musculaire des membres | Légère amélioration |
| Troubles de l’humeur | Légère amélioration |
| Amplitude des mouvements | Légère amélioration |
| Spasticité | Légère amélioration |
| Parole (babillage chez les nourrissons) | Légère amélioration |
| Déglutition | Légère amélioration |
| Force musculaire du tronc | Légère amélioration |
État 3 mois après le traitement
Trois mois après le traitement, la patiente continue de progresser par étapes sur le plan de l’état physique et de la réactivité. Le reflux et l’épilepsie sont désormais mieux contrôlés ; elle réagit aux stimuli lumineux et sonores, reconnaît sa famille et participe davantage aux activités quotidiennes. La qualité du sommeil s’est améliorée et le besoin d’oxygène nocturne a diminué. Une expressivité émotionnelle accrue, comme le fait de pleurer en cas d’inconfort, suggère une conscience et une réactivité grandissantes. Dans l’ensemble, la qualité de vie montre une légère amélioration, désormais confirmée par son médecin, et la famille reste satisfaite de ses progrès.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Appétit | Amélioration modérée |
| Mouvements involontaires | Amélioration modérée |
| Force musculaire des membres | Amélioration modérée |
| Force musculaire du tronc | Amélioration modérée |
| Bavage | Légère amélioration |
| Tenue de la tête | Légère amélioration |
| Amplitude des mouvements | Légère amélioration |
| Spasticité | Légère amélioration |
| Parole (babillage chez les nourrissons) | Légère amélioration |
État 6 mois après le traitement
Six mois après le traitement, la patiente a réalisé des progrès notables en matière d’engagement social et d’expression émotionnelle. Elle recherche activement l’attention, manifeste des préférences claires par des sourires et des pleurs, et montre un désir accru d’interaction, moins prononcé auparavant. La famille rapporte qu’elle les reconnaît et qu’elle exprime ce qu’elle aime et n’aime pas par la voix et le rire, ce qui marque un progrès significatif de ses capacités de communication. Dans l’ensemble, sa qualité de vie s’est modérément améliorée, comme l’a confirmé son médecin, et la famille est heureuse de son évolution.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Appétit | Amélioration modérée |
| Troubles de l’humeur | Amélioration significative |
| Bavage | Amélioration modérée |
| Amplitude des mouvements | Amélioration modérée |
| Tenue de la tête | Légère amélioration |
| Troubles de l’apprentissage | Légère amélioration |
| Force musculaire des membres | Légère amélioration |
| Parole (babillage chez les nourrissons) | Légère amélioration |
| Spasticité | Légère amélioration |
| Déglutition | Légère amélioration |
