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Optic Nerve Hypoplasia (ONH) / Septooptic Dysplasia (SOD), Mâle, 6 années, février 2019

Résumé

Diagnostic Sexe Âge Nationalité
Optic Nerve Hypoplasia (ONH) / Septooptic Dysplasia (SOD) Mâle 6 années ÉTATS-UNIS
Injections Type de cellule Nationalité Date de sortie
6 UCMSC décembre 2018 janvier 2019

Condition d’admission

Baylie souffrait d’un trouble de l’apprentissage. Elle souffrait de diabète insipide et avait des comportements autistiques. Elle ne parlait pas mais pouvait comprendre. Elle souffrait de constipation et de manque de sommeil. Elle ne marchait pas et était totalement aveugle depuis sa naissance, mais elle a gagné un peu de vue au fil du temps.

Calendrier de traitement

Le patient a reçu 6 paquets de cellules souches dérivées du sang de cordon ombilical (UCBSC) par voie intraveineuse (IV). et la ponction lombaire (PL), selon le calendrier ci-dessous :

Nombre Date Cell Type méthode de livraison Effets secondaires
1 21. décembre 2018 UCMSC Injection intraveineuse aucun rapport
2 25. décembre 2018 UCMSC Injection Intrathécale aucun rapport
3 25. décembre 2018 UCMSC aucun rapport
4 28. décembre 2018 UCMSC Injection intraveineuse aucun rapport
5 28. décembre 2018 UCMSC aucun rapport
6 2. janvier 2020 UCMSC Injection Intrathécale aucun rapport

État 6 mois après le traitement

État 6 mois après le traitement : Lors du suivi à 6 mois, la famille de Baylie a mentionné : « Baylie peut maintenant voir jusqu’à deux ou trois pieds. Elle commence à se concentrer sur les choses et à les regarder au lieu de les chercher à tâtons. C’est une amélioration étonnante. Le tonus musculaire de Baylie s’est amélioré. Elle est nettement plus active et sa posture s’est nettement améliorée. Vous trouverez ci-dessous un extrait de l’évaluation de la famille à six mois :

Symptôme Évaluation de l’amélioration par les parents
Capacité à faire la mise au point des yeux rapidement Amélioration modérée
Capacité à rester concentré pendant une longue période Petite amélioration
Capacité à voir les mouvements de la main Amélioration significative
Capacité à voir les choses de près Amélioration significative
Capacité à voir les choses de loin Améliorations modérées
Capacité à voir les choses clairement Améliorations modérées
Capacité à compter les doigts Amélioration significative
Cécité Amélioration significative
Vision des couleurs Amélioration significative
Perception de la lumière Amélioration significative
Vision nocturne Améliorations modérées
Nystagmus Améliorations modérées
Strabisme Petite amélioration
Vision de l’œil gauche Amélioration significative
Vision de l’œil droit Amélioration significative
Champ visuel Amélioration significative