Résumé
| Diagnostic | Sexe | Âge | Nationalité |
|---|---|---|---|
| Optic Nerve Hypoplasia (ONH) / Septooptic Dysplasia (SOD) | Mâle | 10 années | Brésilien |
| Injections | Type de cellule | Nationalité | Date de sortie |
| 8 | UCBSC | mars 2019 | mars 2019 |
Condition d’admission
Le patient ne percevait que la lumière. Elle présentait un déficit hormonal (GH, thyroïde et cortisol) dû à une atrophie de l’hypophyse.
Calendrier de traitement
Le patient a reçu 8 paquets de cellules souches dérivées du sang de cordon ombilical (UCBSC) par injections intraveineuses (IV), intrathécales et rétrobulbaires, selon le calendrier ci-dessous :
| Nombre | Date | Cell Type | méthode de livraison | Effets secondaires |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 12. mars 2019 | UCBSC | Injection intraveineuse | aucun rapport |
| 2 | 15. mars 2019 | UCBSC | Injection Intrathécale & Injection intraveineuse |
aucun rapport |
| 3 | 18. mars 2019 | UCBSC | & Injection Intrathécale |
aucun rapport |
| 4 | 22. mars 2019 | UCBSC | & Injection Intrathécale |
aucun rapport |
| 5 | 26. mars 2019 | UCBSC | Injection intraveineuse | aucun rapport |
État à la sortie
À la sortie de l’hôpital, la patiente a déjà commencé à montrer des signes d’amélioration ; elle pouvait bouger ses yeux en suivant des directions plus facilement qu’auparavant. Elle pouvait lentement bouger ses yeux de haut en bas et de gauche à droite. Elle pouvait nommer les couleurs jaune, rouge, bleu et violet en regardant des lumières colorées (après avoir appris ces couleurs). En outre, elle pouvait comparer la taille d’objets brillants, en déterminant lesquels étaient plus petits ou plus grands, et elle pouvait également identifier leurs formes.État 12 mois après le traitement
Lors du suivi à 12 mois, les parents du patient ont déclaré que la qualité de vie du patient s’était modérément améliorée et que des progrès continuaient d’être réalisés. Ils ont également mentionné le fait qu’avant le traitement, il ne percevait que la lumière : « Avant le traitement, il ne percevait que la lumière, aujourd’hui il est capable de compter sur ses doigts ». Vous trouverez ci-dessous un extrait de l’évaluation à 12 mois des parents du patient :
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
| Capacité à faire la mise au point des yeux rapidement | Petite amélioration |
| Capacité à rester concentré pendant une longue période | Amélioration modérée |
| Capacité à voir les mouvements de la main | Amélioration modérée |
| Capacité à voir les choses de près | Amélioration modérée |
| Capacité à voir les choses de loin | Amélioration significative |
| Capacité à voir les choses clairement | Petite amélioration |
| Capacité à compter les doigts | Amélioration modérée |
| Cécité | Amélioration modérée |
| Vision des couleurs | Amélioration significative |
| Perception de la lumière | Amélioration modérée |
| Vision nocturne | Amélioration significative |
| Nystagmus | Amélioration modérée |
| Strabisme | Petite amélioration |
| Vision de l’œil gauche | Amélioration modérée |
| Vision de l’œil droit | Amélioration modérée |
| Champ visuel | Petite amélioration |