Résumé
| Diagnostic | Sexe | Âge | Nationalité |
|---|---|---|---|
| Optic Nerve Hypoplasia (ONH) / Septooptic Dysplasia (SOD) | Mâle | 1 années | ÉTATS-UNIS |
| Injections | Type de cellule | Nationalité | Date de sortie |
| 8 | UCMSC | février 2022 | février 2022 |
Antécédents médicaux
Le patient, né en 2020, avec un diagnostic primaire d’hypoplasie du nerf optique avec dysplasie septo-optique (ONH-SOD), présente des retards de mobilité et des déficiences visuelles, ce qui l’empêche de suivre ses jouets à la trace. Ses antécédents thérapeutiques comprennent l’injection d’acétate de desmopressine pour un diabète insipide et la prise quotidienne de médicaments à base de synthroïde. En outre, le patient souffre de constipation depuis sa naissance. Il a signalé une allergie aux médicaments Netflux. Il existe une incertitude quant à la vision du patient au-delà de la perception de la lumière.
Condition d’admission
Le patient, bien qu’il perçoive la lumière, reste incertain quant à l’étendue de sa vision. Il souffre de constipation depuis sa naissance, mais n’a pas d’autres problèmes digestifs ni de maladies transmissibles. Il n’y a pas d’antécédents de tumeurs, de problèmes respiratoires, de problèmes cardiovasculaires ou de besoin d’équipement médical spécialisé. L’objectif médical principal est d’améliorer la vision, en particulier la perception des objets de grande taille. Le patient cherche à se faire soigner le plus rapidement possible pour remédier à son état.
Calendrier de traitement
Le patient a reçu 8 paquets de cellules souches dérivées du cordon ombilical (UCMSC) par injection intraveineuse (IV) et par injection intrathécale via une ponction lombaire (PL), selon le calendrier ci-dessous :
| Nombre | Date | Cell Type | méthode de livraison | Effets secondaires |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 10. février 2022 | UCMSC | Injection Intrathécale & Injection intraveineuse |
aucun rapport |
| 2 | 14. février 2022 | UCMSC | Injection Intrathécale & Injection intraveineuse |
aucun rapport |
| 3 | 17. février 2022 | UCMSC | Injection Intrathécale & Injection intraveineuse |
aucun rapport |
| 4 | 21. février 2022 | UCMSC | Injection Intrathécale & Injection intraveineuse |
aucun rapport |
État 1 mois après le traitement
Après avoir subi un traitement à base de cellules souches, le patient a constaté une amélioration de sa mobilité, de sa force, de son équilibre et de son alimentation. L’état physique général s’est amélioré, quoique légèrement, et l’on a constaté une meilleure perception de l’espace et de meilleures capacités de navigation. Bien que la vision du patient se soit améliorée, notamment en termes de nystagmus et de cécité, d’autres aspects visuels tels que la capacité de voir de près et les champs visuels n’ont connu que de faibles améliorations. La capacité du patient à se concentrer rapidement, à garder les yeux fixés pendant une longue période et à compter les doigts ne s’est pas améliorée. Malgré ces résultats variables, la qualité de vie globale s’est légèrement améliorée selon l’évaluation des parents.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Capacité à voir les choses de près | Petite amélioration |
| Cécité | Petite amélioration |
| Nystagmus (mouvement incontrôlé des yeux) | Petite amélioration |
| Champ visuel | Petite amélioration |
État 3 mois après le traitement
Après le traitement par cellules souches, la condition physique générale du patient s’est légèrement améliorée, en particulier au niveau de la force. Bien qu’il y ait une légère amélioration générale de la qualité de vie, le médecin n’a pas confirmé ces améliorations, ce qui laisse planer une certaine incertitude. La capacité du patient à faire la mise au point rapidement, à la maintenir longtemps et à voir les choses clairement ne s’est pas améliorée. Cependant, de légères améliorations ont été constatées dans la vision des mouvements de la main et des objets à faible distance. On constate notamment une amélioration significative du nystagmus, alors que d’autres aspects visuels tels que la cécité, la vision des couleurs et la vision nocturne n’ont montré aucune amélioration. La vision du patient dans les deux yeux, ainsi que sa capacité à voir des objets de loin, restent inchangées malgré le traitement.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Capacité à voir les mouvements de la main | Petite amélioration |
| Capacité à voir les choses de près | Petite amélioration |
| Nystagmus (mouvement incontrôlé des yeux) | Amélioration significative |
| Champ visuel | Petite amélioration |
État 6 mois après le traitement
L’état physique général du patient s’est modérément amélioré, en particulier au niveau de la force, ce qui témoigne d’une amélioration continue de son état de santé général. Toutefois, le médecin n’a pas confirmé ces avancées, ce qui laisse planer une certaine incertitude quant à leur ampleur. Malgré l’amélioration de l’état physique général, il n’y a pas eu d’amélioration notable de la qualité de vie du patient, qui ne pouvait pas être évaluée auparavant. La capacité du patient à faire la mise au point rapidement, à la maintenir longtemps et à voir des objets de près et de loin ne s’est pas améliorée. Toutefois, de légères améliorations ont été constatées en ce qui concerne la vision des mouvements de la main, la vision des couleurs, la perception de la lumière et le champ visuel. Le nystagmus du patient s’est également légèrement amélioré, tandis que d’autres symptômes tels que la cécité, la douleur oculaire et le strabisme sont restés inchangés malgré les ajustements du traitement.
| Symptôme | Évaluation de l’amélioration par les parents |
|---|---|
| Capacité à voir les mouvements de la main | Petite amélioration |
| Vision des couleurs | Petite amélioration |
| Perception de la lumière | Petite amélioration |
| Nystagmus (mouvement incontrôlé des yeux) | Petite amélioration |
| Champ visuel | Petite amélioration |