Dystrophie Musculaire

Qu’est-ce qui rend notre traitement par cellules souches pour la dystrophie musculaire efficace ?

Depuis 2005, nous proposons aux patients atteints de dystrophie musculaire (DM) une thérapie par cellules souches complète, qui dépasse les limites des thérapies conventionnelles. Nos programmes thérapeutiques combinent des injections de cellules souches et des thérapies spécialisées pour la dystrophie musculaire. Le tout permet au patient de mieux appréhender ses symptômes tout en traitant la cause directe de ces derniers via la régénération des muscles affectés. Cette approche complète offre de meilleures chances de progrès et permet à nos patients d’acquérir une meilleure qualité de vie comparé à ce qu’un programme de thérapies conventionnelles, seul, pourrait proposer. Différents types de dystrophie musculaire peuvent être pris en compte pour le traitement, comme par exemple les dystrophies musculaires de Duchenne, Becker, la dystrophie musculaire des ceintures, ou encore la variante fascio-scapulo-humérale.

Que sont les dystrophies musculaires et comment affectent-elles le patient ?

Les dystrophies musculaires (DM) sont un groupe de troubles musculaires progressifs héréditaires qui se caractérisent par une faiblesse, une fonte et une dégénérescence des muscles.

La plupart des formes de dystrophie musculaire peuvent également affecter d’autres organes du corps humain tels que le cœur, le système gastro-intestinal et le cerveau. Les dystrophies musculaires sont causées par des mutations dans les gènes qui codent pour des protéines musculaires spécifiques.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est l’une des maladies les plus courantes et les plus mortelles. Elle touche 1 personne sur 3500 et est causée par des mutations du gène de la dystrophine. La dystrophine est une protéine présente dans les muscles de tout le corps humain, dont le rôle est d’assurer la stabilité des fibres musculaires. Un manque de dystrophine fonctionnelle entraîne une dystrophie musculaire. Il existe de nombreux types de dystrophies musculaires, notamment la maladie de Duchenne, celle de Becker, la maladie des ceintures et la maladie facio-scapulo-humérale.

Que se passe-t-il si la dystrophie musculaire n’est pas traitée ?

Les personnes atteintes de dystrophie musculaire présentent une faiblesse musculaire progressive. Les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), par exemple, ressentent les premiers symptômes dès la petite enfance.

Les premiers symptômes sont une faiblesse des jambes, une courbure convexe croissante de la colonne vertébrale et une démarche semblable à un dandinement. La perte continue de fibres musculaires entraîne un affaiblissement des muscles au fil du temps, obligeant généralement les personnes atteintes de DMD à se déplacer en fauteuil roulant vers l’âge de 11 ou 12 ans.

Dans les derniers stades de la maladie, la plupart des patients succombent à une insuffisance cardiaque ou respiratoire dans leur vingtaine, bien que de rares cas de survie dans la trentaine aient été reportés. D’autres types de dystrophies musculaires similaires mais moins agressives existent. Telle est considérée la dystrophie musculaire de Becker (BMD) par exemple.

Existe-t-il des traitements conventionnels pour les patients atteints de dystrophie musculaire et quelle est leur efficacité ?

Jusqu’à présent, aucune stratégie conventionnelle n’a montré de bénéfice clinique pour un type quelconque de dystrophie musculaire. Les méthodes conventionnelles comprennent des soins palliatifs (chirurgie, administration de corticostéroïdes, médicaments, physiothérapie, etc.) qui réduisent partiellement les symptômes et aident l’individu à faire face à la maladie. Ces thérapies pratiques ne permettent toutefois pas d’inverser le phénotype et ne peuvent pas non plus cibler directement la cause de la pathologie. Il y a cependant quelques options thérapeutiques alternatives disponibles ou en phase active de recherche pour les dystrophies musculaires, notamment pharmacologiques, géniques et cellulaires.

• Pharmacologiques: Divers composés tels que l’allopurinol, la vitamine E et le sélénium ainsi que le mazindol, un inhibiteur d’hormone de croissance, ont été jugés inefficaces ou non bénéfiques contre la progression de la DMD.
• La thérapie génique constitue une option prometteuse dans le traitement de la dystrophie musculaire, mais elle nécessite encore des avancées significatives dans la connaissance des gènes, des promoteurs musculaires, des vecteurs viraux, de la surveillance du système immunitaire et des méthodes d’administration systémique des vecteurs.
• La thérapie par cellules souches repose sur l’administration de cellules précurseurs (autologues ou allogéniques) qui contribuent à la régénération des fibres musculaires et à la réparation des tissus. Cette dernière est considérée comme une option sûre et efficace par rapport aux alternatives actuelles géniques et pharmacologiques. Il est toutefois important de noter que les gains de masse musculaire et les améliorations ne peuvent être que temporaires, car la thérapie par cellules souches ne peut pas traiter les gènes défectueux qui sont à l’origine de la dystrophie musculaire.

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Rafael fut diagnostiqué de dystrophie musculaire lorsqu’il était enfant. Grâce au traitement par cellules souches, il a constaté un ralentissement de la progression de la maladie. Dans cette vidéo, Rafael reçoit sa troisième thérapie par cellules souches à notre hôpital partenaire. Les actions de la vie courante, comme tenir un verre, manger seul, taper dans un ballon ou encore taper sur son ordinateur sont devenues plus simples pour Rafael, améliorant de par ce fait sa qualité de vie.

Comment les cellules souches peuvent-elles contribuer à soulager les symptômes de la dystrophie musculaire chez le patient ?

Ces dernières années, les cellules souches dérivées de cordon ombilical ont été étudiées comme une nouvelle option pour traiter la dystrophie musculaire. La plupart des patients atteints de dystrophie musculaire que Beike a traité via cellules souches et rééducation ont montré des signes visibles d’amélioration. Cependant, lorsqu’on discute des améliorations, il est important de se rappeler qu’elles peuvent être très différentes d’un patient à l’autre. Cela est dû à de nombreux facteurs, tels que l’état de santé du patient, la gravité de la maladie, les complications, la condition physique générale ou l’âge.

L’objectif du traitement par cellules souches pour la dystrophie musculaire est de favoriser la guérison et la croissance des muscles affectés. Ainsi, différents types de progrès sont possibles suite à notre traitement et nos précédents patients ont pu noter les améliorations suivantes* :

Notre Programme Thérapeutique en Détails

Notre programme de thérapie par cellules souches pour la dystrophie musculaire consiste en 4 à 8 injections simples et peu invasives de cellules souches dérivées du cordon ombilical. Les cellules souches sont transplantées selon deux méthodes distinctes : par voie intraveineuse à l’aide d’un système de perfusion standard, et par injection intramusculaire dans les muscles affectés. Ces deux méthodes d’administration permettent une efficacité accrue tout en garantissant une sûreté maximale et des désagréments minimums pour le patient.