Existe-t-il un traitement curatif pour la paralysie cérébrale ?
Une étude a été menée sur l’efficacité de la perfusion de cellules souches mésenchymateuses issues du sang de cordon ombilical humain chez les enfants atteints de paralysie cérébrale. La PC dispose actuellement de deux méthodes de traitement généralement efficaces, la thérapie par cellules souches et la rééducation. En général, dans la thérapie par cellules souches, il est plus pratique d’utiliser des CSM issues du sang de cordon ombilical humain (hUCB-MSC), car leur utilisation soulève moins de dilemmes éthiques, les cellules présentent une immunogénicité comparativement faible ainsi qu’une capacité immunosuppressive (ce qui signifie qu’elles sont moins susceptibles de produire une réponse immunitaire), et elles ont un taux de prolifération plus élevé. En raison de ces avantages comparatifs et de leur potentiel, des recherches cliniques ont été menées pour étudier la sécurité et l’efficacité de la perfusion de hUCB-MSC chez les enfants atteints de PC, et les résultats se sont révélés prometteurs dans certains cas. De plus, étant donné que la thérapie par cellules souches et la rééducation ont toutes deux donné des résultats positifs, le traitement combiné est une option fréquemment privilégiée, car une amélioration significative de la fonction motrice peut être obtenue lorsque les deux thérapies sont associées. C’est cette méthode combinée qui a été choisie pour cette étude. Traitement par cellules souches pour la paralysie cérébrale
Essai clinique
L’essai a été conçu comme une étude en simple aveugle, contrôlée par placebo. 56 enfants ont été inclus dans la phase de recrutement débutant en septembre 2010, qui s’est poursuivie jusqu’à la dernière visite de suivi en septembre 2015. Seuls 2 des 56 ont abandonné avant le deuxième cycle. Tous les patients ont été répartis aléatoirement de manière équitable entre 2 groupes, l’un recevant des injections de hUCB-MSC avec rééducation et l’autre recevant des injections de sérum physiologique normal (NS 0,9 %) avec rééducation. Tous les patients et leur famille étaient en aveugle par rapport à l’attribution des groupes, mais les investigateurs et les infirmières en charge étaient informés des informations relatives au traitement afin de pouvoir gérer toute urgence si nécessaire.
Les hUCB-MSC allogéniques utilisées dans l’étude ont été obtenues à partir de la banque de sang de cordon ombilical de la société Beike Biotechnology (Shenzhen, Chine). Tous les processus de fabrication et les laboratoires respectaient les normes des bonnes pratiques de fabrication et des bonnes pratiques tissulaires. Les ressources provenaient du sang et des tissus du cordon ombilical de femmes en post-partum en bonne santé. Les femmes ont été examinées et confirmées négatives pour la syphilis, le VIH, le virus de l’hépatite B (VHB), la toxoplasmose, le nubellavirus, le cytomégalovirus, le virus de l’herpès simplex et d’autres virus.
Recherche sur les cellules souches pour la guérison de la paralysie cérébrale
L’évaluation initiale avant traitement entre les deux groupes a montré très peu de différence à la fois dans les scores de la Mesure de la Fonction Motrice Globale (GMFM-88) et dans les scores d’évaluation fonctionnelle complète (CFA). Cependant, à mesure que le traitement et l’essai progressaient, l’efficacité est devenue beaucoup plus significative pour le groupe perfusion par rapport au groupe placebo, comme observé aux 3e, 6e, 12e et 24e mois du suivi post-traitement. Le score GFMF-88, qui évalue 5 domaines fonctionnels (« position couchée et roulements », « position assise », « ramper et s’agenouiller », « position debout » et « marche, course et saut »), a montré une efficacité significative dans le groupe perfusion, mais n’a montré aucune amélioration substantielle dans le groupe témoin. L’échelle CFA, qui évalue la cognition, la compétence linguistique, l’autonomie, la fonction motrice et l’adaptabilité sociale, a montré son efficacité 6 mois plus tôt que l’échelle GMFM-88. Cela montre que les patients pouvaient bénéficier d’améliorations plus globales avant de commencer à présenter des améliorations dans la fonction motrice globale.
Un graphique des changements dans les scores GMFM-88 peut être consulté à la Figure 2 ci-dessous :
Figure 2. L’évolution de la proportion de la mesure de la fonction motrice globale 88 (GMFM-88) dans chaque domaine fonctionnel à 3, 6, 12 et 24 mois après le traitement.
D’autres données montrant les améliorations des scores CFA peuvent être consultées ci-dessous à la Figure 4 :
Figure 4. L’évolution du score d’évaluation fonctionnelle complète (CFA) dans chaque domaine fonctionnel à 3, 6, 12 et 24 mois après le traitement.
Veuillez cliquer sur le lien ci-dessous pour des informations plus approfondies sur l’étude.
